【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】創(chuàng)新藥研發(fā)一直具有高風險屬性，2026年7月以來，已有阿斯利康、GSK、Kolon等多家跨國藥企的核心管線在III期臨床階段遭遇失利。
 

　　如近日，韓國Kolon TissueGene公司發(fā)布公告，其用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎的創(chuàng)新細胞基因療法TG-C在美國的III期臨床試驗未能達到主要終點。TG-C是一款用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎的細胞基因療法，由人類同種異體軟骨細胞和轉(zhuǎn)基因HEK293細胞(穩(wěn)定表達TGF-β1)組成，通過關(guān)節(jié)腔注射，旨在促進軟骨修復和抗炎。
 

　　據(jù)了解，III期臨床試驗結(jié)果顯示，與安慰劑對照相比，單次TG-C關(guān)節(jié)腔注射在給藥后第12個月時，未能顯著改善患者的VAS疼痛評分和WOMAC功能評分，兩項共同主要終點均未達到統(tǒng)計學意義。此外，研究預設(shè)的各項關(guān)鍵次要終點亦全部以失敗告終。
 

　　實際上，2026年7月以來，已有多家國內(nèi)外藥企在備受關(guān)注的III期臨床試驗中遭遇失敗或終止開發(fā)，涉及心血管、罕見病、血液病和骨科等多個疾病領(lǐng)域。
 

　　7月17日，GSK宣布更新其P2X3受體拮抗劑Camlipixant治療復發(fā)性慢性咳嗽(RCC)成人患者2項3期臨床(CALM-1和CALM-2)研究結(jié)果。受限于整體療效未達預期，GSK宣布終止該藥物難治性/復發(fā)性慢性咳嗽適應(yīng)癥的全部后續(xù)開發(fā)工作。
 

　　Camlipixant 是BELLUS健康(2023年被GSK收購)開發(fā)的有效的、選擇性的、非競爭性和具有口服活性的P2X3同型三聚體受體拮抗劑。研究結(jié)果顯示，CALM-1研究中50mg(每天2次)與安慰劑相比達到主要終點12周時24hr咳嗽復發(fā)；CALM-2研究中50mg(每天2次)與安慰劑相比主要終點24周時24hr咳嗽復發(fā)未達到。不過GSK稱，Camlipixant在IBS-D(腸易激綜合征-腹瀉型)和IBS-M(腸易激綜合征-混合型)患者中2b研究(NCT07519395)仍將繼續(xù)。
 

　　7月9日，阿斯利康和Ionis公司宣布，其聯(lián)合開發(fā)的ASO療法Wainua(eplontersen)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)患者的3期CARDIO-TTRansform試驗未能達到主要療效終點。
 

　　資料顯示，Wainua 是Ionis公司開發(fā)的一種反義寡核苷酸 (ASO) 療法，可抑制 TTR 的產(chǎn)生，每月注射一次。3期CARDIO-TTRansform試驗結(jié)果顯示，在接受標準治療的患者群體中(其中大多數(shù)患者正在服用穩(wěn)定劑)，加用 Wainua 并未在心血管死亡率和復發(fā)性心血管事件的復合終點方面帶來統(tǒng)計學意義上的顯著獲益。
 

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　　業(yè)內(nèi)分析認為，這些事件共同反映出新藥研發(fā)的高風險性和臨床驗證環(huán)節(jié)的嚴酷性。對于藥企而言，在啟動III期前，需系統(tǒng)評估標準治療演變帶來的風險；與此同時，還可更積極利用AI優(yōu)化臨床試驗設(shè)計、患者招募和生物標志物發(fā)現(xiàn)，來降低后期失敗風險。此外，企業(yè)還應(yīng)建立成熟的事后應(yīng)對機制，在失利后評估是否有亞組信號或其他適應(yīng)癥方向值得繼續(xù)探索。
 

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