【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】發(fā)作性睡病是一種慢性的罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病，7月21日，在該藥物領(lǐng)域，我國(guó)搶先一步迎來(lái)創(chuàng)新藥“選擇性食欲素2型受體激動(dòng)劑”獲批上市，用于治療16歲及以上青少年和成人的1型發(fā)作性睡病。
 

　　這款罕見(jiàn)病治療藥物，在全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)同步提交上市申請(qǐng)。在我國(guó)獲得突破性治療品種認(rèn)定并納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，獲得“雙重加速通道”；在美國(guó)獲得突破性治療藥物認(rèn)定，并納入快速通道；在日本獲得先驅(qū)和孤兒藥資格認(rèn)定，納入快速審評(píng)審批；在歐盟獲得孤兒藥資格認(rèn)定。而我國(guó)在全球范圍內(nèi)頭一個(gè)批準(zhǔn)它上市，標(biāo)志著我國(guó)在“全球新”藥物研發(fā)領(lǐng)域，從靶點(diǎn)原創(chuàng)到同步推進(jìn)國(guó)際多中心臨床，再到注冊(cè)上市，實(shí)現(xiàn)了巨大突破。
 

　　所謂發(fā)作性睡病是一種慢性的罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病，分為1型和2型兩種亞型，其主要癥狀是難以遏制地瞌睡，患者會(huì)在說(shuō)話、吃飯、聊天時(shí)，突然“秒睡”，是一個(gè)24小時(shí)的睡眠障礙疾病，而且1型發(fā)作性睡病患者還可能隨時(shí)隨地出現(xiàn)猝倒。有數(shù)據(jù)顯示，全球該疾病的患病率為萬(wàn)分之四左右，而發(fā)作性睡病患者中，青少年兒童的占比較大，且伴有多種并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者學(xué)習(xí)、工作和日常生活。本次創(chuàng)新藥的獲批上市，將為患者帶來(lái)新的治療選擇。
 

　　近年來(lái)，我國(guó)隨著藥監(jiān)改革的持續(xù)深化，成為全球創(chuàng)新藥從研發(fā)注冊(cè)到產(chǎn)業(yè)化的核心樞紐之一，吸引了越來(lái)越多的創(chuàng)新藥進(jìn)入中國(guó)。有業(yè)內(nèi)人士表示，近年來(lái)全球大型跨國(guó)藥企紛紛將我國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)納入創(chuàng)新藥早期臨床研究，將“全球新”創(chuàng)新藥的早期臨床試驗(yàn)設(shè)在中國(guó)，在中國(guó)同步遞交創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)，一些跨國(guó)藥企甚至將部分早期分子的臨床開發(fā)總部放在中國(guó)。
 

　　根據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，2025年我國(guó)國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)登記數(shù)量同比增長(zhǎng)超過(guò)20%，為410項(xiàng)，較2020年翻一番。“十四五”期間，我國(guó)批準(zhǔn)境內(nèi)外同步上市創(chuàng)新藥持續(xù)增多，由2021年的2個(gè)增至2025年的10個(gè)，五年累計(jì)批準(zhǔn)30個(gè)。
 

　　根據(jù)梳理，今年上半年，有多家跨國(guó)藥企創(chuàng)新藥在中國(guó)獲批上市，如Eli Lilly Nederland B.V.申報(bào)的1類創(chuàng)新藥甲苯磺酸依侖司群片(商品名：擇敘/INLURIYO)在中國(guó)獲批上市，該藥品單藥用于既往接受過(guò)內(nèi)分泌治療的雌激素受體(ER)陽(yáng)性、人表皮生長(zhǎng)因子受體2(HER2)陰性、雌激素受體1(ESR1)突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者；聯(lián)合阿貝西利用于既往接受過(guò)內(nèi)分泌治療的ER陽(yáng)性、HER2陰性、ESR1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。Merck Sharp & Dohme B.V.的克萊羅韋單抗注射液(商品名：安福暢)在中國(guó)獲批上市，用于即將進(jìn)入或出生在第一個(gè)呼吸道合胞病毒(RSV)流行季的新生兒和嬰兒預(yù)防RSV所致的下呼吸道感染。Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.的斯貝利單抗注射液(皮下注射)(商品名：伊再可)在中國(guó)獲批上市，用于降低存在疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性免疫球蛋白A腎病(IgAN)成人患者的蛋白尿……
 

　　此次選擇性食欲素2型受體激動(dòng)劑成功在中國(guó)搶先上市，是跨國(guó)藥企在華發(fā)展戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變的一個(gè)縮影，一套完整的鼓勵(lì)全球原創(chuàng)新藥、保障患者用藥可及、激勵(lì)醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新的制度體系，已經(jīng)在中國(guó)落地成型，中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)對(duì)全球頭部藥企產(chǎn)生磁吸效應(yīng)。
 

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