【制藥網(wǎng) 政策法規(guī)】 近年來，細(xì)胞治療藥品和基因治療藥品領(lǐng)域發(fā)展與迭代迅速。值得注意的是，由于這些藥品涵蓋多種類別，具有高度創(chuàng)新性，不同類別之間的風(fēng)險(xiǎn)特征與控制要求差異顯著，國(guó)家有關(guān)部門一直在制定相關(guān)技術(shù)要求、規(guī)范引導(dǎo)研發(fā)及鼓勵(lì)行業(yè)發(fā)展。
 

　　7月3日，國(guó)家藥監(jiān)局綜合司發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化細(xì)胞與基因治療藥品審評(píng)審批有關(guān)事項(xiàng)的公告(征求意見稿)》。其中審評(píng)審批提速是本次征求意見稿核心的產(chǎn)業(yè)利好，此前國(guó)內(nèi)CGT藥品臨床試驗(yàn)審評(píng)周期為60個(gè)工作日，此次征求意見稿將審評(píng)周期直接壓縮至30個(gè)工作日，審批效率實(shí)現(xiàn)翻倍提升，將有效降低企業(yè)研發(fā)時(shí)間與資金成本，大幅加快CGT創(chuàng)新管線的臨床推進(jìn)與上市節(jié)奏。
 

　　與此同時(shí)，征求意見稿明確聚焦惡性腫瘤、罕見病、遺傳性疾病、免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)退行性疾病等重點(diǎn)領(lǐng)域開展研究，鼓勵(lì)在中國(guó)開展全球同步研發(fā)和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。
 

　　除了上述法規(guī)，2026年以來，為規(guī)范基因治療藥品的范圍與歸類，《細(xì)胞治療藥品范圍和歸類技術(shù)指導(dǎo)原則(2026年版)》與《基因治療藥品范圍和歸類技術(shù)指導(dǎo)原則(2026年版)》兩項(xiàng)重要技術(shù)指導(dǎo)原則也已在近日發(fā)布。
 

　　據(jù)悉，這兩份指導(dǎo)原則的核心在于，通過“物質(zhì)基礎(chǔ)及活性成分”、“生產(chǎn)工藝”和“作用機(jī)制”等多維度標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)復(fù)雜的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品進(jìn)行科學(xué)歸類，以應(yīng)對(duì)不同類別產(chǎn)品差異顯著的風(fēng)險(xiǎn)特征與控制要求。
 

　　此外，在5月1日，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》已正式施行，該條例是為了規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，促進(jìn)醫(yī)學(xué)科學(xué)技術(shù)進(jìn)步和創(chuàng)新，保障醫(yī)療質(zhì)量安全，維護(hù)人的尊嚴(yán)和健康而制定。
 

　　其核心內(nèi)容包括明確臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用的條件、程序與監(jiān)管要求，并系統(tǒng)構(gòu)建了受試者權(quán)益保障體系，如嚴(yán)格知情同意程序、研究禁止向受試者收費(fèi)等，對(duì)違法行為規(guī)定了嚴(yán)格的法律責(zé)任。標(biāo)志著我國(guó)細(xì)胞治療、基因編輯等前沿生物醫(yī)學(xué)技術(shù)進(jìn)入“全鏈條嚴(yán)監(jiān)管”時(shí)代。
 

　　總的來說，過去國(guó)內(nèi)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域一直存在申報(bào)分類模糊、審評(píng)周期漫長(zhǎng)、臨床轉(zhuǎn)化門檻高等痛點(diǎn)。而近日3份文件疊加今年5月施行的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》，意味著該領(lǐng)域已迎來審評(píng)提速和路徑清晰化政策利好。未來，該領(lǐng)域產(chǎn)品預(yù)計(jì)將更快進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，中國(guó)企業(yè)也將加速嵌入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)。
 

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