【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】?jī)和聿陌“Y(SS)是一種受遺傳、表觀遺傳和環(huán)境等多種因素調(diào)控的疾病。很多兒童身材矮小癥如特發(fā)性身材矮小、出生時(shí)為小于胎齡兒矮小和努南綜合征矮小與兒童生長激素缺乏癥不同，并非由生長激素分泌不足引起，這三類疾病長期存在顯著未被滿足的診療需求。近日，諾和諾德宣布帕西生長激素三項(xiàng)兒童新適應(yīng)癥在中國獲批，將為患者帶來新的希望。
 

　　諾和諾德宣布，其創(chuàng)新長效生長激素諾澤優(yōu)®(通用名：帕西生長激素注射液)已于2026年9月8日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，新增用于治療努南綜合征(NS)相關(guān)生長遲緩的2.5歲及以上兒童患者，特發(fā)性身材矮小(ISS)的2.5歲及以上兒童患者，出生時(shí)為小于胎齡兒(SGA)且2歲時(shí)無法追趕生長的身材矮小的2.5歲及以上兒童患者。
 

　　針對(duì)ISS、SGA及NS等長期存在顯著未滿足診療需求的疾病，諾澤優(yōu)為更多中國患兒提供了每周一次的國際原研長效治療新選擇。業(yè)內(nèi)指出，隨著遺傳學(xué)檢測(cè)普及，臨床正從經(jīng)驗(yàn)診療向精準(zhǔn)診療轉(zhuǎn)變，諾澤優(yōu)®的上市有助于結(jié)合系統(tǒng)評(píng)估與個(gè)體化管理，優(yōu)化中國患兒的成長管理方案，推動(dòng)兒科內(nèi)分泌領(lǐng)域發(fā)展。
 

　　諾和諾德表示，在既有兒童生長激素缺乏癥(GHD)適應(yīng)證基礎(chǔ)上，此次三項(xiàng)新適應(yīng)癥獲批使得諾澤優(yōu)成為目前國內(nèi)獲批適應(yīng)證廣的長效生長激素。
 

　　據(jù)悉，本次獲批新適應(yīng)癥的帕西生長激素注射液在全球已開展過23項(xiàng)臨床研究，是擁有非生長激素缺乏癥(non-GHD)適應(yīng)癥的長效生長激素。其療效及安全性在全球多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、活性對(duì)照3期籃式研究REAL8中得以驗(yàn)證，研究納入既往未接受生長激素治療的青春前期ISS、SGA或NS患兒。三個(gè)隊(duì)列的主要終點(diǎn)均為治療52周時(shí)的年化身高增長速度。 研究結(jié)果顯示，在52周治療后，接受每周一次諾澤優(yōu)®治療的患兒(0.24mg/kg/周)獲得與每日生長激素治療相當(dāng)?shù)哪昊砀咴鲩L速度。
 

　　近年來，兒童身材矮小癥治療需求的增加推動(dòng)了國內(nèi)生長激素市場(chǎng)的持續(xù)擴(kuò)容，數(shù)據(jù)顯示，2028年到2023年，國內(nèi)生長激素市場(chǎng)規(guī)模由40億元人民幣增長至116億元人民幣，期間年復(fù)合增長率達(dá)23.9%，預(yù)計(jì)到2030年，這一規(guī)模有望進(jìn)一步攀升至286億元人民幣。
 

　　當(dāng)下，國內(nèi)的生長激素市場(chǎng)以國產(chǎn)品牌為主，集結(jié)了包括金賽藥業(yè)、安科生物、聯(lián)合賽爾、特寶生物等眾多本土企業(yè)。其中，金賽藥業(yè)是國內(nèi)一家上市了生長激素粉針、水針、長效劑型全產(chǎn)品矩陣的公司，在市場(chǎng)中占據(jù)著重要地位。
 

　　兒童生長不僅是身高數(shù)值的變化，更是遺傳背景、內(nèi)分泌功能、營養(yǎng)狀況及整體健康水平的綜合體現(xiàn)。面對(duì)矮小患兒，臨床應(yīng)堅(jiān)持系統(tǒng)評(píng)估與精準(zhǔn)診斷，結(jié)合生長軌跡、骨齡發(fā)育及青春期進(jìn)程等因素，明確病因并制定個(gè)體化管理方案。
 

　　諾澤優(yōu)三項(xiàng)新適應(yīng)癥在中國落地，是國內(nèi)兒科內(nèi)分泌領(lǐng)域的重要進(jìn)展。藥物是診療的一環(huán)，規(guī)范篩查、早診早治、長期個(gè)體化管理，才能真正幫助矮小兒童把握生長窗口期，追趕正常生長節(jié)奏。未來隨著精準(zhǔn)診療理念不斷下沉，更多矮小患兒有望獲得科學(xué)、合適的治療方案。
 

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