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罕見病新藥密集獲批！9 月以來SMA、FOP、低磷酸酯酶癥等迎來新療法

2026年09月21日 15:50:45來源：制藥網(wǎng)點(diǎn)擊量：1417

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評(píng)論

　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2026年9月以來，國內(nèi)外罕見病藥物領(lǐng)域有多款新藥獲批，覆蓋脊髓性肌萎縮癥(SMA)、進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良(FOP)、低磷酸酯酶癥等長期缺乏有效療法的疾病。值得一提的是，其中不少藥物已能直接干預(yù)疾病的核心病理環(huán)節(jié)，而非僅緩解癥狀。

　　如9月18日，阿斯利康旗下全資子公司Alexion宣布，美國FDA已受理酶替代療法efzimfotase alfa(ALXN1850)的生物制品許可申請(qǐng)(BLA)，并授予優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療2歲及以上低磷酸酯酶癥(HPP)患者。

　　HPP是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由于堿性磷酸酶(ALP)活性缺乏，導(dǎo)致骨礦化異常及鈣、磷代謝紊亂，患者還可能出現(xiàn)肌無力、慢性疼痛、疲勞及神經(jīng)系統(tǒng)癥狀等。而ALXN1850是一款針對(duì)缺陷ALP活性的酶替代療法，采用皮下注射給藥，計(jì)劃每兩周給藥一次。

　　9月18日，國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站顯示，BioMarin Pharmaceutical的注射用伏索利肽在華獲批上市，用于治療兒童軟骨發(fā)育不全。

　　軟骨發(fā)育不全是一種由成纖維細(xì)胞生長因子受體 3(FGFR3)基因功能獲得性突變引起的罕見骨骼發(fā)育障礙性疾病，是遺傳性身材矮小中常見的類型。伏索利肽是一種C型利鈉肽(CNP)類似物，作為FGFR3下游信號(hào)通路的正向調(diào)節(jié)劑，可促進(jìn)軟骨內(nèi)骨生長。2021年，該藥物已先后在歐盟和美國獲批用于增加5歲及以上骨骺(生長板)未閉合的軟骨發(fā)育不全兒科患者的線性生長。

　　9月17日，Ultragenyx制藥公司宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其研發(fā)的FAYUVI™(rebisufligene etisparvovec-hopf，又名UX111)用于治療黏多糖貯積癥IIIA型(MPS IIIA)兒科患者。

　　FAYUVI是一種基于腺相關(guān)病毒9型(AAV9)的一次性靜脈輸注基因療法，此次獲批基于一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、單臂、單劑量、劑量遞增研究(研究1；NCT02716246)和一項(xiàng)長期隨訪研究(研究2；NCT04360265)。兩項(xiàng)研究對(duì)患有粘多糖貯積癥IIIA型的兒科患者進(jìn)行了FAYUVI療效評(píng)估。

　　9月11日，美國FDA批準(zhǔn)Scholar Rock的抗肌抑素單抗isembyld(apitegromab-mstn)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)，獲批適用人群為≥2歲兒童與成人，前提是患者已經(jīng)在接受靶向SMN2(運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因2)的治療。

　　SMA是一種由SMN1基因異常導(dǎo)致的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，此次isembyld獲批主要基于III期SAPPHIRE研究結(jié)果。結(jié)果顯示，治療一年后，10 mg/kg組運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分比安慰劑組平均高出2.2分；34.2%患者獲得3分以上改善，安慰劑組僅13.5%。

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　　業(yè)內(nèi)分析認(rèn)為，9月這些獲批的罕見病藥物已呈現(xiàn)出從“癥狀緩解”向“疾病修飾”延伸、精準(zhǔn)靶向罕見病核心病理機(jī)制、以及監(jiān)管路徑創(chuàng)新加速上市的鮮明特點(diǎn)，標(biāo)志著罕見病領(lǐng)域正加速走向“精準(zhǔn)干預(yù)”的新階段。

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