【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】長期以來，部分遺傳性、退行性疑難眼科疾病缺少有效的疾病修飾治療手段，大量患者只能被動面對視力逐步衰退乃至失明的困境，臨床存在巨大未被滿足的醫(yī)療需求。隨著細胞療法技術持續(xù)迭代，國產(chǎn)創(chuàng)新企業(yè)在眼科細胞治療賽道接連取得關鍵性進展，將為致盲性眼病患者帶來視功能重建的新希望。
 

　　如2026年9月7日，睿健醫(yī)藥宣布，自主研發(fā)的創(chuàng)新細胞治療產(chǎn)品NouvSight001注射液斬獲中外雙臨床批件。該產(chǎn)品是睿健基于自主構建的 「AI + 化學誘導(AI + Chem)」平臺開發(fā)的通用型、現(xiàn)貨型光感受器細胞治療產(chǎn)品。
 

　　根據(jù)公司宣布，該產(chǎn)品已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準開展針對視網(wǎng)膜色素變性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者的 I/III 期聯(lián)合臨床研究，系統(tǒng)評價 NouvSight001 的安全性、耐受性及初步有效性。同時，該產(chǎn)品還獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的臨床試驗許可以及特別豁免權(Special Exemption), 批準針對同一適應癥的 I/II 期海外聯(lián)合臨床研究。
 

　　RP 是一組遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病，全球患者約 150 萬人，以夜盲起病，逐步發(fā)展為周邊視野缺損直至失明。目前大多數(shù)患者仍無疾病修飾治療選擇。同一款現(xiàn)貨細胞產(chǎn)品同時落地中美臨床，要同時適配兩套完全不同的監(jiān)管體系，對企業(yè)的藥物研發(fā)、生產(chǎn)制造、質量控制、全球合規(guī)以及項目執(zhí)行能力都是多方位考驗，睿健醫(yī)藥能夠將同一款現(xiàn)貨型細胞治療產(chǎn)品持續(xù)供應至中國及美國臨床中心，并在兩套監(jiān)管體系下同步推進臨床開發(fā)，這印證了國產(chǎn)細胞療法的技術實力正在接軌國際標準。
 

　　在老年退行性眼病方向，國產(chǎn)細胞療法同樣交出亮眼成績單。今年4月孟眸生物
 

　　宣布，公司自主研發(fā)的針對干性年齡相關性黃斑變性(AMD)的細胞創(chuàng)新療法MM001“誘導多能干細胞(iPSC)來源視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)細胞”，在北京同仁醫(yī)院進行的早期探索性臨床研究中取得突破性重要進展。該項目已先后完成兩名受試者細胞移植治療，并展現(xiàn)出積極的臨床療效與安全性。
 

　　據(jù)悉，干性AMD是導致中老年人不可逆視力喪失的主要致盲眼病，全球患者約1.5億。截至目前，全球范圍內尚無獲批療法能夠有效修復受損視力。孟眸生物MM001“iPSC-RPE細胞移植療法”，旨在通過將健康、功能完整的視網(wǎng)膜色素上皮細胞精準遞送至病變區(qū)域，替代患者自身退變的RPE細胞，從而挽救光感受器細胞功能，將實現(xiàn)視功能重建。公司表示，本次IIT研究結果標志著MM001在干性AMD患者中的頭次人體研究取得階段性突破。這不僅是對公司技術路線的有力驗證，更為后續(xù)的臨床開發(fā)奠定了堅實基礎。
 

　　上述兩家藥企分別瞄準遺傳性視網(wǎng)膜病變、老年黃斑變性兩大高需求賽道，并實現(xiàn)突破，體現(xiàn)了國內藥企的創(chuàng)新實力。不過也要看到，細胞治療依舊屬于前沿創(chuàng)新領域，無論是睿健醫(yī)藥 NouvSight001 的中美注冊臨床，還是孟眸生物 MM001 的后續(xù)開發(fā)，都還需要更大規(guī)模臨床數(shù)據(jù)去確證長期安全性與確切療效。但不可否認，國產(chǎn)力量正在打破海外技術壟斷，為過去 “無藥可治” 的疑難致盲眼病開辟新治療路徑。未來，隨著更多眼科細胞治療管線完成臨床轉化，患者有望迎來更多新的治療方案。
 

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