【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】帕金森病是一種中老年人常見的神經(jīng)退行性疾病，主要病理特征包括黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元變性和路易小體形成，導(dǎo)致紋狀體區(qū)多巴胺減少，臨床表現(xiàn)為震顫、肌強直、動作遲緩、姿勢平衡障礙等運動癥狀，以及睡眠障礙、嗅覺障礙、自主神經(jīng)功能障礙、認知和精神障礙等非運動癥狀。有數(shù)據(jù)顯示，2005年到2050年，我國65歲以上人群帕金森病患者人數(shù)預(yù)計將從199 萬增長至1050萬，患者數(shù)量大，藥物市場需求巨大。
 

　　針對這一廣闊的市場，國內(nèi)藥企紛紛加碼研發(fā)并不斷迎來突破。近日，恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的用于帕金森病的2 類新藥 HRG2010 膠囊的藥品上市申請獲得國家藥監(jiān)局受理。資料顯示，HRG2010 膠囊為左旋多巴與外周脫羧酶抑制劑卡比多巴組成的復(fù)方制劑，通過優(yōu)化釋放機制，以期實現(xiàn)起效迅速、藥效持久且平穩(wěn)。
 

　　此次申報上市是基于中國頭個在帕金森病患者中以卡左雙多巴緩釋片為陽性對照的Ⅲ期確證性研究(HRG2010-301)，該研究達成主要終點和關(guān)鍵次要終點。研究結(jié)果顯示，與對照組相比，HRG2010 膠囊可縮短帕金森病伴癥狀波動患者平均每日 " 關(guān) " 期時間，并延長不伴有嚴重異動癥的 " 開 " 期時間，且長期用藥療效可維持。安全性方面，HRG2010 膠囊與復(fù)方左旋多巴類藥物的已知特征一致，未觀察到新的安全性信號。作為一款立足臨床未滿足需求的改良制劑，HRG2010 膠囊若獲批上市，有望為國內(nèi)數(shù)量龐大的帕金森病患者，尤其是飽受運動波動困擾的中晚期帕金森病患者提供治療新選擇。
 

　　近期，士澤生物研發(fā)的帕金森病新藥XS411細胞注射液也取得新進展。該產(chǎn)品全國多中心注冊Ⅱ期臨床試驗已完成全部受試者入組，這將為這款創(chuàng)新療法提供更高等級的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，推動全新治療方案早日獲得批準(zhǔn)進入臨床應(yīng)用階段。該產(chǎn)品近期還獲得美國FDA快速通道資格認定，可享受多項權(quán)益。
 

　　資料顯示，XS411細胞注射液基于iPSC(誘導(dǎo)多能干細胞)技術(shù)路徑，將體細胞重編程為誘導(dǎo)多能干細胞，再精準(zhǔn)定向分化為高純度的多巴胺能神經(jīng)前體細胞，經(jīng)立體定向手術(shù)移植到患者腦內(nèi)，旨在實現(xiàn)功能性神經(jīng)細胞的再生與神經(jīng)環(huán)路重建。這一機制有別于傳統(tǒng)的對癥治療，是從疾病源頭進行干預(yù)的對因治療策略。與傳統(tǒng)的自體細胞治療不同，這款細胞注射液采用的是異體通用“現(xiàn)貨型”技術(shù)路線。它不需要為每一名患者單獨制備細胞治療產(chǎn)品，克服了自體細胞生產(chǎn)周期長、成本高、難以規(guī)?；茝V等局限，可實現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)、質(zhì)量一致性控制和規(guī)模化供應(yīng)，將讓更多患者受益。
 

　　此外，還有不少藥企也在積極布局這一藥物市場。如睿健醫(yī)藥治療研發(fā)的用于中重度帕金森的NouvNeu001注射液實現(xiàn)了中美IND“雙報雙批”；公司面向早發(fā)型帕金森的產(chǎn)品NouvNeu003已進入臨床I期……
 

　　人口老齡化的持續(xù)深化，將持續(xù)釋放帕金森病診療市場紅利，也對國產(chǎn)藥物創(chuàng)新提出了更高要求。從改良制劑優(yōu)化臨床用藥體驗，到干細胞療法實現(xiàn)源頭治療突破，國內(nèi)藥企正持續(xù)攻克臨床痛點、打破進口藥物壟斷。未來，隨著更多國產(chǎn)創(chuàng)新藥、新療法陸續(xù)獲批上市，我國帕金森病診療水平將持續(xù)提升，患者將迎來更高效、更安全、更可及的治療新選擇。
 

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