【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】wAIHA是一種罕見的自身免疫性血液疾病，患者體內(nèi)的致病性免疫球蛋白 G(IgG)自身抗體錯誤地附著并破壞紅細(xì)胞，導(dǎo)致嚴(yán)重貧血、極度疲勞，并顯著增加發(fā)病和病亡風(fēng)險。近日在該疾病治療領(lǐng)域迎來好消息。
 

　　8月24日強生宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)公司的IMAAVY(nipocalimab-aahu)用于治療成人和12歲及以上兒科患者的溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)。這是頭個獲批專門用于wAIHA的療法。
 

　　據(jù)悉，IMAAVY于2025年4月還獲批用于治療全身型重癥肌無力(gMG)。此外，該藥在風(fēng)濕性疾病、Sjögren綜合征、系統(tǒng)性紅斑狼瘡以及母胎疾病(如胎兒和新生兒溶血病)等領(lǐng)域正在推進(jìn)臨床研究。公司已將nipocalimab定位為“一個產(chǎn)品中的管線”，預(yù)計峰值銷售額可超過50億美元。
 

　　wAIHA是一種罕見但致命的自體抗體驅(qū)動疾病，數(shù)據(jù)顯示，全球每年每10萬人中約有1至3例新發(fā)病例，患病率約為八千分之一。雖然患者群體不大，但是數(shù)十年來始終沒有一款獲批的特異性藥物。強生的MAAVY作為一款免疫選擇性FcRn阻斷劑，它通過阻斷新生兒Fc受體來減少致病性IgG自身抗體。
 

　　此次FDA批準(zhǔn)主要基于 II/III 期 ENERGY 研究(NCT04119050)的積極結(jié)果。該研究共隨機(jī)入組 115 例受試者，主要終點為持續(xù)性血紅蛋白應(yīng)答，次要終點包括第 24 周 FACIT 乏力量表較基線的均值變化，以及糖皮質(zhì)激素劑量變化等。
 

　　在wAIHA領(lǐng)域，還有多家藥企也在積極開發(fā)中。如賽諾菲于今年2月宣布，F(xiàn)DA已授予rilzabrutinib(瑞扎布魯替尼)突破性療法認(rèn)定，用于治療溫型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)。該產(chǎn)品是一種口服可逆性布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，有望通過多重免疫調(diào)節(jié)恢復(fù)免疫平衡，成為治療多種罕見免疫介導(dǎo)或炎癥性疾病的有效新藥。FDA授予rilzabrutinib突破性療法認(rèn)定，是基于正在進(jìn)行的開放標(biāo)簽2b期LUMINA 2研究的數(shù)據(jù)。該研究評估了口服可逆性布魯頓酪氨酸激酶抑制劑rilzabrutinib在wAIHA患者中的療效、安全性和藥代動力學(xué)。研究結(jié)果顯示，rilzabrutinib治療可帶來持久的血紅蛋白反應(yīng)，且該反應(yīng)在長期隨訪中得以維持?；谶@些結(jié)果，賽諾菲啟動了3期LUMINA 3試驗。
 

　　在中國，和黃醫(yī)藥于今年4月宣布，索樂匹尼布(sovleplenib)用于治療既往至少對糖皮質(zhì)激素治療反應(yīng)不佳的成人溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的患者的新藥上市申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局受理，并獲納入優(yōu)先審評。資料顯示，索樂匹尼布是一種開發(fā)用于治療自身免疫性疾病和血液惡性腫瘤的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶(「Syk」)抑制劑。
 

　　展望未來，隨著更多臨床數(shù)據(jù)積累、注冊審批推進(jìn)，以及藥物可及性政策落地，wAIHA 患者有望擺脫過去 “缺藥可用” 的困境，迎來屬于罕見血液病的靶向治療新時代。
 

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