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年費用約45.5 萬美元！Isembyld 獲批用于 SMA 聯(lián)合治療

2026年09月20日 10:01:41來源：制藥網(wǎng)點擊量：5742

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　　【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】 近日，F(xiàn)DA批準Scholar Rock研發(fā)的Apitegromab(商品名：Isembyld)，用于治療正在接受SMN2靶向治療的2歲及以上脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者。
 
　　公開資料顯示，Isembyld是一款機制創(chuàng)新的SMA新藥，其通過靶向結(jié)合骨骼肌中的肌肉生長抑制素前體形式(promyostatin) 和酶切后的潛在形式(latent myostatin)，抑制肌肉生長抑制素(myostatin)的生成，從而解除肌肉生長抑制效果。該藥可與現(xiàn)有療法協(xié)同作用，覆蓋疾病另一關(guān)鍵發(fā)病環(huán)節(jié)。
 
　　SMA是一種由SMN1基因異常導致的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，SMN1功能異常會導致SMN蛋白不足，進而造成運動神經(jīng)元逐漸丟失，最終表現(xiàn)為肌肉無力、肌肉萎縮以及運動功能下降。
 
　　本次獲批核心依據(jù)來自3期SAPPHIRE臨床試驗結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在已接受SMN2靶向標準治療的基礎(chǔ)上聯(lián)合使用Isembyld，治療1年后患者運動功能獲得提升；反觀僅接受SMN2靶向治療的對照組，患者運動功能出現(xiàn)下降。
 
　　Scholar Rock于2025年9月遞交上市申請，但由于第三方委托生產(chǎn)企業(yè)Catalent位于印第安納州布盧明頓的灌裝生產(chǎn)工廠存在合規(guī)缺陷，遭到FDA駁回。FDA將該工廠標記為官方行動警示(OAI)狀態(tài)后，Scholar Rock在2026年8月將該生產(chǎn)場地從美國上市申報資料中剔除，重新提交資料。
 
　　值得一提的是，該藥在美國的批發(fā)采購價為每瓶11659美元，以體重35–45公斤的典型患者為例，按推薦劑量(10mg/kg，每4周一次靜脈輸注)計算，一年大約需要使用39瓶，折算后的名義年治療費用約為45.5萬美元(約合人民幣305萬元)。
 
　　對于Isembyld的獲批，業(yè)內(nèi)認為，肌抑素靶點在過去二十余年全球多家藥企接連臨床失敗，本次是該靶點在神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域頭個成功上市產(chǎn)品，驗證了“肌肉靶向”策略在神經(jīng)肌肉疾病中的臨床價值，將為整個行業(yè)打開一個全新的“聯(lián)合治療”范式。
 
　　目前，除SMA適應(yīng)癥外，Isembyld在減少GLP-1藥物使用者的肌肉流失現(xiàn)象方面也有應(yīng)用潛力，Scholar Rock已就此完成II期概念驗證研究。在II期EMBRAZE研究中，該藥聯(lián)合替爾泊肽24周時，聯(lián)合用藥比單用替爾泊肽少流失約54.9%的瘦體重(肌肉)‌，而且不減弱減脂效果。‌‌
 
　　總的來說，Isembyld 的獲批證明，SMA的治療格局正進一步拓展，在保護運動神經(jīng)元之外，肌肉靶向聯(lián)合方案將為患者帶來新的治療選擇。同時，成熟罕見病賽道依然存在差異化創(chuàng)新窗口。下一個重磅機會，可能就藏在那些“知道它重要，但一直沒做出來”的靶點里。
 
　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。
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