国产九一超碰,一区二区国视频

國內(nèi)基因編輯賽道捷報頻傳，濟(jì)元基因新藥闖關(guān) FDA！

2026年08月20日 11:28:26來源：制藥網(wǎng)點擊量：41435

下載制藥通APP
隨時訂閱專業(yè)資訊

　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近日，杭州濟(jì)元基因科技有限公司宣布，自主研發(fā)的通用現(xiàn)貨型免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品CG101注射液正式獲得美國FDA新藥臨床試驗申請(IND)許可，獲準(zhǔn)開展針對急性髓系白血病(AML)的多中心I期臨床研究。

　　據(jù)了解，CG101注射液是一款基于人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)開發(fā)的通用現(xiàn)貨型免疫細(xì)胞療法。通過精準(zhǔn)基因編輯技術(shù)，該產(chǎn)品被賦予增強(qiáng)的免疫活性、定向趨化遷移能力、腫瘤組織浸潤與滯留能力，同時可改善腫瘤免疫抑制微環(huán)境，進(jìn)而實現(xiàn)更強(qiáng)的抗腫瘤活性與長效免疫保護(hù)。

　　此次CG101的IND獲批，既是對濟(jì)元基因源頭創(chuàng)新與技術(shù)深耕的認(rèn)可，也驗證了公司整合 iPSC 基因工程、單克隆細(xì)胞株構(gòu)建、規(guī)模化分化制造及系統(tǒng)性安全評價的一體化平臺能力。

　　公開資料顯示，基因編輯技術(shù)是指通過特定分子工具，對生物體內(nèi)的基因序列進(jìn)行“定點”修改，實現(xiàn)對遺傳信息的精準(zhǔn)操控?；蚓庉嫰煼ǖ某霈F(xiàn)，讓人們得以通過改變內(nèi)源基因去治療特定疾病。目前，眾多藥企都在加速布局該領(lǐng)域。據(jù)了解，今年在國內(nèi)，除了濟(jì)元基因的CG101，還有不少基因編輯藥物在研發(fā)上迎來好消息。

　　7月22日，邦耀生物宣布 ,公司自主研發(fā)的基因編輯造血干細(xì)胞療法BRL-101迎來首批患者治療六周年的重要里程碑，并公布了長達(dá)6年的長期隨訪數(shù)據(jù)。據(jù)悉，BRL-101主要適應(yīng)癥為輸血依賴型β-地中海貧血。接受治療的頭例重癥(β?/β?型)患兒在治療后持續(xù)保持?jǐn)[脫輸血依賴，血紅蛋白維持在正常水平，生長發(fā)育良好。

　　兩例早期接受治療的兒童患者均獲得持續(xù)、穩(wěn)定的臨床獲益，進(jìn)一步支持BRL-101療效的持久性及其在不同重型TDT基因型患者中的治療潛力。

　　4月，學(xué)術(shù)期刊《Nature》發(fā)表了正序生物與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院、上?？萍即髮W(xué)、復(fù)旦大學(xué)、上海臨床研究中心的合作臨床研究成果堿基編輯藥物CS-101注射液的 IIT 臨床數(shù)據(jù)。

　　數(shù)據(jù)顯示，5 例 β?地中海貧血患者全部擺脫輸血依賴；首位患者隨訪超過 28 個月，為全球堿基編輯藥物最長隨訪數(shù)據(jù)之一；CS?206 針對鐮刀型貧血，國內(nèi)首例患者 15 個月未發(fā)生血管閉塞危象；同時布局高血脂管線 CS?121 進(jìn)入研究者臨床，面向 APOC3 靶點，探索 “一次給藥長期降血脂” 潛力。

　　1月，由復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院眼科洪佳旭教授與周行濤教授牽頭發(fā)起的“研究者發(fā)起臨床研究(IIT)”項目合作方宣布，其自主研發(fā)并正由醫(yī)院開展研究者發(fā)起臨床研究的遺傳性角膜營養(yǎng)不良基因編輯治療新藥GEB-101，已正式獲得美國FDA的新藥臨床試驗(IND)批準(zhǔn)。

　　GEB-101作為一種基于核糖核蛋白(RNP)的創(chuàng)新體內(nèi)基因組編輯療法，具有“即用且快速降解”的特性，旨在從根源上針對致病基因，實現(xiàn)高效靶向編輯的同時追求更低的脫靶風(fēng)險。

　　……

　　總的來說，基于2026年至今的進(jìn)展，國內(nèi)基因編輯藥物行業(yè)已呈現(xiàn)出技術(shù)路徑多元化，從“血液病”向更廣泛的疾病領(lǐng)域拓展等發(fā)展趨勢。未來，行業(yè)預(yù)計還將加速向眼科、神經(jīng)肌肉疾病、心血管疾病等更廣泛的領(lǐng)域滲透；技術(shù)路線也從主流的體外編輯向更便捷的體內(nèi)直接編輯延伸。

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

上一篇：2家中藥企業(yè)同日公布中報，冰火兩重天！

下一篇：7月，國家藥監(jiān)局共批準(zhǔn)注冊醫(yī)療器械產(chǎn)品323個

版權(quán)與免責(zé)聲明：凡本網(wǎng)注明“來源：制藥網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-制藥網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：制藥網(wǎng)http://www.jjhengye.com”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其它來源（非制藥網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點或和對其真實性負(fù)責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請在作品發(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。