【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)和原發(fā)性干燥綜合征(pSS)是兩類病程長(zhǎng)、易復(fù)發(fā)的自身免疫性疾病，全球患者數(shù)量龐大。資料顯示，SLE可累及皮膚、關(guān)節(jié)、腎臟、血液系統(tǒng)等多個(gè)器官系統(tǒng)，臨床表現(xiàn)復(fù)雜且異質(zhì)性強(qiáng)；pSS以外分泌腺損傷為主要特征，常表現(xiàn)為口干、眼干，并可能伴有多系統(tǒng)受累。因此，開(kāi)發(fā)具有新作用機(jī)制、更高安全性和更優(yōu)療效的新型療法非常迫切。據(jù)悉，針對(duì)該治療領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)藥企也在積極加強(qiáng)創(chuàng)新研發(fā)。
 

　　其中齊魯制藥自主研發(fā)的雙通路1類創(chuàng)新型生物藥QLS2404注射液于8月17日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，獲批開(kāi)展針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)和原發(fā)性干燥綜合征(pSS)的臨床試驗(yàn)。
 

　　齊魯制藥的QLS2404是一款融合蛋白類藥物，設(shè)計(jì)上可同時(shí)作用于兩條關(guān)鍵病理通路：一是調(diào)控B細(xì)胞存活、成熟、分化及抗體產(chǎn)生的關(guān)鍵細(xì)胞因子BAFF/APRIL；二是驅(qū)動(dòng)自身免疫炎癥反應(yīng)的核心靶點(diǎn)。臨床前研究顯示，與單通路阻斷藥物相比，QLS2404對(duì)B細(xì)胞相關(guān)靶蛋白具有更強(qiáng)的結(jié)合能力和阻斷活性；疾病模型研究也提示，其雙通路機(jī)制兼具抗炎和降低自身抗體水平的雙重作用，有望帶來(lái)更顯著的療效提升。QLS2404還具有長(zhǎng)半衰期特性，有望支持更長(zhǎng)的給藥間隔，提升患者長(zhǎng)期用藥的依從性和便利性。
 

　　此外，針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡領(lǐng)域，石藥集團(tuán)的SYS6063注射液于今年6月獲批臨床，適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。該產(chǎn)品為目前頭款獲批開(kāi)展SLE臨床試驗(yàn)的基于LNP-mRNA轉(zhuǎn)染的靶向CD19/BCMA的嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)產(chǎn)品。該產(chǎn)品采用脂質(zhì)納米顆粒(LNP)將表達(dá)CD19和BCMA的CAR mRNA轉(zhuǎn)染入T細(xì)胞，使其同步表達(dá)兩個(gè)完整的CAR蛋白，從而有效殺傷分泌自身反應(yīng)抗體的CD19和BCMA陽(yáng)性細(xì)胞，有望為SLE患者提供一種全新、安全且有效的潛在治療選擇。與傳統(tǒng)的CAR-T產(chǎn)品相比，該產(chǎn)品具有細(xì)胞活率高、CAR陽(yáng)性率高、無(wú)基因組整合引起的致瘤風(fēng)險(xiǎn)，以及細(xì)胞因子釋放綜合癥(CRS)等不良反應(yīng)發(fā)生率低的優(yōu)勢(shì)。
 

　　而針對(duì)干燥綜合征領(lǐng)域，今年6月，榮昌生物自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普用于治療干燥綜合征(干燥病)的新適應(yīng)癥獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，這標(biāo)志著干燥病領(lǐng)域迎來(lái)了頭個(gè)獲批的生物制劑。干燥病適應(yīng)癥獲批用于接受常規(guī)治療基礎(chǔ)上、疾病活動(dòng)性較高(ESSDAI≥5分)的成人患者。有人士指出，泰它西普的獲批具有里程碑意義，能將干燥病的診療思路從“經(jīng)驗(yàn)治療”提升到“精準(zhǔn)靶向”的高度，有望重塑臨床診療格局。榮昌生物表示，該適應(yīng)癥滿足了長(zhǎng)期存在的巨大臨床需求，目前其全球Ⅲ期臨床研究正在進(jìn)行中。
 

　　近年來(lái)，國(guó)內(nèi)藥企持續(xù)深耕自身免疫疾病領(lǐng)域，以自主創(chuàng)新技術(shù)破解臨床痛點(diǎn)。從齊魯制藥雙通路新藥的臨床突破、石藥集團(tuán)全新技術(shù)CAR-T產(chǎn)品的推進(jìn)，到榮昌生物新藥物的獲批上市，一系列成果彰顯了中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的研發(fā)實(shí)力。未來(lái)，隨著多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥完成臨床研發(fā)、落地普及，將為自身免疫疾病患者帶來(lái)更多希望。
 

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