【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】創(chuàng)新藥獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥資格認(rèn)定可享受多項(xiàng)開發(fā)激勵(lì)政策。據(jù)悉，近期，再鼎醫(yī)藥、恒瑞醫(yī)藥等多家國(guó)內(nèi)藥企宣布，相關(guān)創(chuàng)新藥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　其中，再鼎醫(yī)藥8月3日宣布，F(xiàn)DA已授予 zocilurtatug pelitecan(zoci，前稱 ZL-1310)孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)，用于治療神經(jīng)內(nèi)分泌癌(NEC)。
 

　　神經(jīng)內(nèi)分泌癌是一類高侵襲性惡性腫瘤，預(yù)后差且治療選擇有限，存在重大未被滿足的臨床需求。繼6月歐洲藥品管理局授予 zoci 孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)用于治療肺神經(jīng)內(nèi)分泌癌之后，此次獲美國(guó) FDA 授予ODD，進(jìn)一步印證了 zoci 在各類神經(jīng)內(nèi)分泌癌領(lǐng)域具有潛力。
 

　　資料顯示，Zoci是一款靶向DLL3的新型ADC。DLL3是一種經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的治療靶點(diǎn)，在包括小細(xì)胞肺癌(SCLC)和肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌(epNEC)在內(nèi)的多種神經(jīng)內(nèi)分泌癌中呈高表達(dá)，通常與不良臨床預(yù)后相關(guān)。
 

　　Zoci有望成為再鼎醫(yī)藥頭個(gè)全球上市的抗腫瘤產(chǎn)品，公司計(jì)劃在2026年底前開展三項(xiàng)注冊(cè)性研究，分別針對(duì)二線和三線SCLC、一線SCLC以及肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌。Zoci具備安全性特征，以及明確的全身性和顱內(nèi)療效，有望成為既往接受過(guò)治療的廣泛期小細(xì)胞肺癌和肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌的新標(biāo)準(zhǔn)治療，并作為靶向DLL3的抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)基石，用于一線聯(lián)合治療方案，包括能夠降低化療毒性負(fù)擔(dān)的聯(lián)合策略，例如聯(lián)合免疫檢查點(diǎn)抑制劑和T細(xì)胞銜接器。
 

　　除了再鼎醫(yī)藥外，近期，恒瑞醫(yī)藥也宣布，ADC創(chuàng)新藥SHR-4375注射液用于治療胰腺癌適應(yīng)癥獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation ，ODD)。據(jù)悉，此前，恒瑞醫(yī)藥已有5款創(chuàng)新藥獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　胰腺癌是一種常見的消化道惡性腫瘤，預(yù)后普遍較差。隨著治療手段的發(fā)展，近30年來(lái)胰腺癌患者5年生存率雖然從4%提高至13%，但該病仍嚴(yán)重威脅患者生命，臨床存在未被滿足的需求。資料顯示，SHR-4375注射液的抗體部分可特異性與腫瘤細(xì)胞表面的TF結(jié)合，隨后通過(guò)內(nèi)吞作用進(jìn)入腫瘤細(xì)胞，在腫瘤細(xì)胞溶酶體內(nèi)通過(guò)蛋白酶剪切釋放毒素，誘導(dǎo)細(xì)胞周期阻滯，觸發(fā)腫瘤細(xì)胞凋亡。除直接殺傷外，SHR-4375還具有旁觀者殺傷效應(yīng)，釋放的毒素能夠從靶細(xì)胞擴(kuò)散至細(xì)胞外間隙，穿透胰腺癌特征性的致密細(xì)胞外基質(zhì)，進(jìn)而殺死鄰近不表達(dá)TF的腫瘤細(xì)胞。目前，SHR-4375注射液國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)已推進(jìn)至Ⅱ期階段。
 

　　孤兒藥(Orphan Drug)又稱為罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)每年患病人數(shù)低于20萬(wàn)人的罕見病藥物和生物制劑，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認(rèn)定對(duì)于新藥研發(fā)具有重要意義。本次zoci、SHR-4375注射液獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，有望加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度，同時(shí)，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
 

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