【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】RNA編輯通過(guò)精確改變RNA分子上的特定堿基，與癌癥、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、自身免疫病等多種重大疾病密切相關(guān)，正成為具潛力的新型生物標(biāo)志物寶庫(kù)和藥物干預(yù)靶點(diǎn)。當(dāng)下全球RNA編輯賽道開(kāi)始蓬勃崛起，藥企也積極加碼布局。
 

　　近日，禮來(lái)與Ascidian Therapeutics便達(dá)成研究合作及許可協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)針對(duì)未公開(kāi)單基因腎病的RNA外顯子編輯療法。根據(jù)協(xié)議，禮來(lái)獲的Ascidian的RNA外顯子編輯技術(shù)針對(duì)未公開(kāi)腎臟疾病靶點(diǎn)的獨(dú)家、特定靶點(diǎn)權(quán)利。Ascidian有資格獲高達(dá)19億美元款項(xiàng)，包括預(yù)付款、開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑付款及全球商業(yè)銷(xiāo)售的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)，且保留獨(dú)立或與其他伙伴探索腎臟領(lǐng)域其他靶點(diǎn)的權(quán)利。
 

　　據(jù)悉，目前已發(fā)現(xiàn)超過(guò)60種遺傳性疾病會(huì)影響腎臟，當(dāng)今美國(guó)有超過(guò)350萬(wàn)人患有嚴(yán)重的遺傳性腎臟疾病。這些疾病通常由大基因或具有異質(zhì)性突變的基因引起，現(xiàn)有技術(shù)難以應(yīng)對(duì)。Ascidian的RNA外顯子編輯器通過(guò)利用細(xì)胞天然的RNA剪接機(jī)制重寫(xiě)RNA——無(wú)需修飾基因組或引入外源酶——旨在兼具基因療法的持久性，同時(shí)顯著降低直接DNA編輯和基因替代療法在這些疾病中相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)。該技術(shù)專為應(yīng)對(duì)大基因或具有高突變多樣性的基因而設(shè)計(jì)，拓展了基因藥物的邊界。
 

　　除了國(guó)外市場(chǎng)外，國(guó)內(nèi)藥企也積極布局。嶄晴生物今年4月宣布完成數(shù)百萬(wàn)元人民幣天使輪融資，募集資金將主要用于核心產(chǎn)品RE-seq™(RNA Editing Sequencing)平臺(tái)的持續(xù)優(yōu)化、推進(jìn)科研服務(wù)及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的市場(chǎng)拓展，以及準(zhǔn)備IVD產(chǎn)品注冊(cè)申報(bào)。
 

　　資料顯示，嶄晴生物是國(guó)內(nèi)專注于RNA編輯組學(xué)技術(shù)開(kāi)發(fā)與應(yīng)用的科技型企業(yè)。公司致力于破解RNA編輯這一關(guān)鍵轉(zhuǎn)錄后調(diào)控機(jī)制在臨床轉(zhuǎn)化中長(zhǎng)期面臨的高通量、標(biāo)準(zhǔn)化檢測(cè)技術(shù)缺位難題，為疾病機(jī)制探索、新型生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)及藥物靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)提供系統(tǒng)性解決方案。公司自主研發(fā)出專注于RNA編輯檢測(cè)的高通量測(cè)序解決方案——RE-seq™平臺(tái)。該平臺(tái)從底層原理重構(gòu)，包含三大核心技術(shù)模塊：高保真無(wú)偏性建庫(kù)體系，從源頭降低背景噪音；Spike-in內(nèi)標(biāo)絕對(duì)定量體系，實(shí)現(xiàn)跨樣本、跨批次的可比性分析；多維RNA編輯負(fù)荷評(píng)估指標(biāo)，從位點(diǎn)、基因至通路層面提供全景式生物學(xué)解讀。
 

　　輝大基因依托CRISPR/Cas13技術(shù)打造多款RNA編輯療法，公司開(kāi)發(fā)的HG202的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)。HG202是頭個(gè)進(jìn)入臨床階段的CRISPR/Cas13 RNA編輯療法，也是針對(duì)濕性年齡相關(guān)性黃斑變性 (nAMD) 的臨床階段RNA靶向治療。
 

　　時(shí)夕生物是一家靶向 RNA 編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)針對(duì)危害人類健康尚無(wú)有效常規(guī)治療手段的創(chuàng)新藥物研發(fā)公司。公司擁有 RNA 治療平臺(tái)，包括基于自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的 ADAR 底物編輯庫(kù)的 RNA 單堿基編輯設(shè)計(jì)平臺(tái)、RNA 片段剪切工具以及 AI 篩選 ATOMIC 平臺(tái)。借助這些創(chuàng)新技術(shù)，公司能夠突破傳統(tǒng)小分子和抗體藥物的局限，解決移碼突變疾病、單點(diǎn)突變遺傳疾病、代謝等大適應(yīng)癥及腫瘤免疫疾病等關(guān)鍵治療難題，同時(shí)避免 DNA 層面基因編輯治療引起的不可逆脫靶安全風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　RNA編輯技術(shù)憑借核心優(yōu)勢(shì)，將破解傳統(tǒng)基因治療的諸多痛點(diǎn)，是醫(yī)療領(lǐng)域的創(chuàng)新突破口。隨著技術(shù)持續(xù)迭代、臨床成果不斷落地，RNA編輯將在罕見(jiàn)病、慢性病、腫瘤等領(lǐng)域釋放巨大臨床價(jià)值，成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新一輪增長(zhǎng)的核心引擎。
 

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