【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】6月10日，和譽醫(yī)藥宣布，國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已受理其自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼(pimicotinib)的新藥上市申請(NDA)，擬用于需要系統(tǒng)性治療的腱鞘巨細胞瘤(TGCT)成人患者。
 

　　公開資料顯示， 腱鞘巨細胞瘤是一種起源于腱鞘、滑囊或關節(jié)滑膜的良性腫瘤，好發(fā)于手部、腕部等小關節(jié)附近，也可能出現(xiàn)在膝、踝等大關節(jié)，青少年及中年人群較為多見。其發(fā)病機制尚不明確，可能與慢性刺激、炎癥反應或基因突變相關，臨床癥狀多表現(xiàn)為局部緩慢生長的無痛性腫塊，少數(shù)情況下可能壓迫神經(jīng)或影響關節(jié)活動。
 

　　在治療藥物方面，目前針對腱鞘巨細胞瘤的藥物治療選擇相對有限。傳統(tǒng)治療以手術切除為主，但術后存在一定復發(fā)率。近年來，隨著對腫瘤分子機制的研究深入，靶向藥物逐漸進入視野，可用于無法手術或術后復發(fā)的患者，其作用機制可能與抑制腫瘤相關炎癥通路有關。此外，一些抗血管生成藥物及針對特定基因突變的靶向藥仍處于臨床研究階段，尚未廣泛應用。整體而言，藥物治療在腱鞘巨細胞瘤的管理中多作為輔助手段，手術仍是主要治療方式，需進一步探索更有效的藥物治療方案以改善患者預后。
 

　　匹米替尼是和譽醫(yī)藥自主研發(fā)并進入NDA審批流程的頭個項目，已經(jīng)在多項臨床試驗中展現(xiàn)出較好的臨床療效、安全性和耐受性。其具有為患者提供治療TGCT的BIC治療方案的潛力。
 

　　本次申請是在中國NMPA藥品審評中心(「CDE」)于5月授予匹米替尼(用于治療需要系統(tǒng)性治療的TGCT患者)優(yōu)先審評資格之后進行的，預計該優(yōu)先審評資格有望加快審評進程。匹米替尼還獲得了中國NMPA授予的突破性療法認定(「BTD」)。
 

　　在商業(yè)化方面，2023年12月，和譽醫(yī)藥與默克公司就匹米替尼的商業(yè)化權利達成協(xié)議，默克公司會負責匹米替尼在全球的商業(yè)化。
 

　　此次申請是基于全球3期MANEUVER研究第一部分的研究結果。在該研究中，經(jīng)盲法獨立評審委員會(「BIRC」)評估，每日一次匹米替尼在第25周的主要終點客觀緩解率(「ORR」)與安慰劑相比有統(tǒng)計學意義的明顯改善(54.0% vs. 安慰劑3.2%；p < 0.0001)。該研究還顯示，與TGCT的關鍵患者報告結果相關的所有次要終點均有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善，包括關節(jié)活動度和身體功能的改善以及僵硬和疼痛的減輕。這些數(shù)據(jù)已于本月初在2025年ASCO年會上公布。
 

　　在海外地區(qū)，匹米替尼也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(「FDA」)授予BTD，和獲得歐洲藥品管理局(「EMA」)授予優(yōu)先藥品(PRIME)認定。
 

　　資料顯示，和譽醫(yī)藥是一家專注于腫瘤領域的生物制藥公司，其致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新藥物，以滿足中國和全球未滿足的醫(yī)療需求。自成立以來，和譽醫(yī)藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，專注腫瘤精準治療領域以及腫瘤免疫治療領域。
 

　　公司在2024年度業(yè)績電話會上宣布，公司財務頭次實現(xiàn)盈利，凈利潤約2800萬人民幣，全年收入5.04億人民幣，年底現(xiàn)金儲備19.5959億人民幣。2025年公司將推進多個項目，包括中美IND申報、臨床試驗及新項目啟動。公司致力于first in class和best in class項目，未來將繼續(xù)加大研發(fā)投入，推動項目進展，為股東創(chuàng)造長期價值。
 

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