【中國制藥網 產品資訊】近日，醫(yī)藥市場調研機構EvaluatePharma對2019年即將上市的重磅藥物進行了分析。其中，有5大藥品值得醫(yī)藥人士重點關注，包括Alexion公司的Ultomiris、艾伯維的Risankizumab、藍鳥生物的LentiGlobin、諾華的Zolgensma、Kala Pharmaceuticals的Inveltys。

　　Alexion公司：Ultomiris

　　2024預期銷售額：34.3億美元

　　2018年12月，F(xiàn)DA批準新藥Ultomiris(Ravulizumab)上市，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)。該藥是款長效C5補體抑制劑。除已獲批的PNH適應癥外，Ultomiris目前也在進行用于溶血尿毒綜合征(aHUS)的三期臨床試驗。另外，針對治療重癥肌無力和皮下注射可行性的臨床試驗也計劃啟動。

　　分析師預測，Ultomiris有望成為今年推出的具商業(yè)潛力的新產品，該藥已于2018年12月獲得美國FDA批準，預計2024年的銷售額將達到34億美元。

　　艾伯維：Risankizumab

　　2024預期銷售額：22億美元

　　risankizumab是一款IL-23抑制劑，通過與IL-23的p19亞基結合來選擇性阻斷IL-23。IL-23是一種參與炎癥過程的關鍵細胞因子，被認為與多種免疫介導的慢性病有關。除了銀屑病以外，該藥物還在銀屑病關節(jié)炎、克羅恩病患者中進行評估，未來還計劃在潰瘍性結腸炎患者中進行評估。

　　艾伯維研發(fā)部執(zhí)行副總裁兼科學官Michael Severino博士表示，Risankizumab代表了企業(yè)推進免疫介導疾病患者治療目標的重要里程碑。“Risankizumab有潛力成為治療斑塊型銀屑病的重要治療選擇，我們期待著在整個審評過程中與FDA合作。”

　　藍鳥生物：LentiGlobin

　　2024預期銷售額：18.7億美元

　　據悉，LentiGlobin獲得了美國FDA和歐洲藥品管理局(EMA)頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療β地中海貧血和鐮狀細胞貧血(SCD)。FDA還為LentiGlobin頒發(fā)了突破性療法認定，用于治療TDT。此外LentiGlobin還獲得了FDA的快速通道資格和EMA的PRIME資格。

　　“中期數(shù)據表明，LentiGlobin基因療法可以解決TDT潛在的遺傳病因，并增加功能性紅細胞生成，” bluebird bio醫(yī)學官Dave Davidson博士說：“兩項研究的幾乎全部非β0/β0基因型患者都從長期輸血治療中獲得了自由。

　　諾華：Zolgensma

　　2024預期銷售額：15.6億美元

　　Zolgensma是一種治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因替代療法，旨在解決1型SMA的根本遺傳原因。1型脊髓性肌萎縮癥是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遺傳疾病。由于SMN1基因不能正常工作，1型SMA嬰兒迅速失去掌管肌肉功能的運動神經元。這會導致患者無法進行呼吸、吞咽、說話和行走等基本功能。

　　Zolgensma使用AAV9病毒載體將健康的人類SMN基因導入患者體內，讓患者可以生成正常的SMN蛋白，從而改善運動神經元功能和生存。Zolgensma已經獲得FDA授予的突破性療法認定，孤兒藥資格和快速通道資格。

　　Kala Pharmaceuticals：Inveltys

　　2024預期銷售額：13.5億美元

　　Inveltys是一種新型納米顆粒配方的BID皮質類固醇，已被證明具有良好的安全性和療效，該藥無疑將對眼科術后患者的管理帶來積極的影響。

　　而Inveltys的獲批，將為患者及眼科護理專業(yè)人員提供也是一個BID眼科皮質類固醇療法。該藥在臨床研究中已被證明具有臨床有效性，同時保持經證實的安全性，該藥將有望提高患者的治療依從性，減少患者的治療負擔。