【中國(guó)制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率很低的疾病的總稱，又被稱為孤兒病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.065%~0.1%的疾病即可被定義為罕見(jiàn)病。例如，此前在網(wǎng)上大火的“冰桶挑戰(zhàn)”，目的即為讓更多人了解一種被稱為漸凍人的罕見(jiàn)疾病，并為之募捐治療。
 

　　罕見(jiàn)病專用的相關(guān)藥品被稱為“孤兒藥”，這類(lèi)藥的研發(fā)需要制藥企業(yè)投入較高成本，風(fēng)險(xiǎn)高，因此研發(fā)孤兒藥的企業(yè)并不多，但隨著各國(guó)相關(guān)政策的激烈，近年來(lái)孤兒藥研究備受關(guān)注。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，孤兒藥的銷(xiāo)售總額在2022年將達(dá)2090億美元，可見(jiàn)其蛋糕之大。筆者根據(jù)相關(guān)披露報(bào)道，整理出2018年以來(lái)美國(guó)FDA獲批的幾款孤兒藥，我國(guó)也有部分產(chǎn)品入選。
 

　　Fasenra
 

　　2018年11月27日，英國(guó)制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已授予新型抗炎藥Fasenra(benralizumab)治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎(EGPA)的孤兒藥資格。
 

　　ALMB-0166
 

　　11月，石藥集團(tuán)發(fā)布公告，集團(tuán)在研產(chǎn)品“人源化間隙連接蛋白43單克隆抗體(ALMB-0166)”獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)就治療急性嵴髓損傷(SCI)的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　OBI-888
 

　　11月21日，中國(guó)臺(tái)灣浩鼎生技(OBI Pharma)宣布FDA授予OBI-888治療胰腺癌孤兒藥資格。
 

　　Cannabidiol
 

　　Therapeutics是一家專注于研究、開(kāi)發(fā)、商業(yè)化新型醫(yī)藥產(chǎn)品和大麻素類(lèi)藥物的生物制藥公司。11月，該公司宣布，美國(guó)FDA已授予大麻二醇(cannabidiol，CBD)預(yù)防實(shí)體器官移植所致缺血和再灌注損傷的的孤兒藥地位。
 

　　今年6月底，F(xiàn)DA還授予了該公司CBD治療自身免疫性肝炎(AIH)的孤兒藥地位。
 

　　KTE-C19
 

　　10月份，日本藥企三共制藥(Daiichi Sankyo)近日宣布，日本衛(wèi)生勞動(dòng)福利部(MHLW)已授予CAR-T細(xì)胞療法axicabtagene ciloleucel(前稱KTE-C19)治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)、原發(fā)性縱膈(胸腺)大B細(xì)胞淋巴瘤(PMBCL)、別B細(xì)胞淋巴瘤(HGBL)、轉(zhuǎn)化濾泡性淋巴瘤(TFL)的孤兒藥資格。據(jù)悉，上述4種淋巴瘤均為侵襲性的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。
 

　　Lumoxiti
 

　　9月13日，由阿斯利康公司研發(fā)的靜脈注射劑——Lumoxiti獲得美國(guó)食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)。這款專門(mén)針對(duì)已經(jīng)至少接受過(guò)兩種全身性治療(其中包括嘌呤核苷類(lèi)似物療法)的毛細(xì)胞白血病患者。
 

　　WVE-210201
 

　　9月，美國(guó)FDA授予其WVE-210201治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(Duchennemuscular dystrophy，DMD)的孤兒藥和兒科罕見(jiàn)病資格認(rèn)定。先前歐盟委員會(huì)(EC)已于2018年7月授予WVE-210201孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　AL001
 

　　8月，美國(guó)FDA授予公司人重組單克隆抗體AL001治療所有額顳葉癡呆(frontotemporal dementia，F(xiàn)TD)患者的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　AAV-CNGA3
 

　　8月27日，生物技術(shù)公司MeiraGTx宣布美國(guó)FDA孤兒產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和兒科治療辦公室已授予AAV-CNGA3罕見(jiàn)兒科疾病地位，用于治療由CNGA3基因突變引起的色盲癥(ACHM)患者。
 

　　ASLAN003
 

　　8月20日，以亞洲高發(fā)癌癥及美國(guó)和歐洲的罕見(jiàn)病為藥物開(kāi)發(fā)方向的新加坡制藥公司ASLAN Pharmaceuticals宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)給予公司在研藥物ASLAN003用于急性髓性白血病(AML)治療的孤兒藥資格(ODD)。
 

　　Lurbinectedin
 

　　美國(guó)時(shí)間8月6日，制藥商PharmaMar宣布美國(guó)FDA授予旗下lurbinectedin (PM1183)孤兒藥稱號(hào)，用于治療小細(xì)胞肺癌(SCLC)患者。
 

　　selumetinib
 

　　8月，英國(guó)制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)宣布，歐洲藥品管理局(EMA)已授予selumetinib治療1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)的孤兒藥資格。在美國(guó)方面，F(xiàn)DA在今年2月也授予了selumetinib治療NF1的孤兒藥資格。
 

　　OBI-3424
 

　　7月，中國(guó)臺(tái)灣浩鼎生技(OBI Pharma)宣布，該公司積極研發(fā)的抗癌新藥OBI-3424獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌(HCC)。
 

　　IW-1701
 

　　6月份，Ironwood制藥公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局( FDA)已授予olinciguat(IW-1701)治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)的孤兒藥資格。
 

　　SRK-015
 

　　4月，位于波士頓劍橋的Scholar Rock(學(xué)者石)公司研發(fā)的SRK-015獲得美國(guó)食藥監(jiān)局FDA的孤兒藥資格。公司希望該藥物可以用于脊髓性肌萎縮SMA患者治療的臨床開(kāi)發(fā)。
 

　　BPN14770
 

　　4月，臨床藥物研發(fā)公司Tetra Discovery Partners宣布，公司開(kāi)發(fā)的用于治療脆性X綜合征的新療法BPN14770獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)證。
 

　　Livantra
 

　　4月，Martin公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已授予Livantra治療慢加急性肝衰竭(ACLF)的孤兒藥地位(ODD)。
 

　　Max-40279
 

　　3月30日消息，再極醫(yī)藥對(duì)外宣布，其臨床產(chǎn)品Max-40279已正式獲得美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)頒發(fā)的孤兒藥資質(zhì)。該藥物主要用于治療急髓性白血病(AML)。
 

　　丁苯酞
 

　　3月11日晚間，醫(yī)藥企業(yè)石藥控股集團(tuán)公告，公司開(kāi)發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　DP303c
 

　　2月6日，石藥集團(tuán)發(fā)布公告稱，其開(kāi)發(fā)的抗體藥物DP303c已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)頒發(fā)的治療胃癌、胃食管結(jié)合部腫瘤的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　Imbruvica
 

　　2月1日，F(xiàn)DA授予Imbruvica(伊布替尼)治療胃癌(包括胃食管連接腺癌)的孤兒藥資格。