【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心公示，當(dāng)前有4個創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，來自海思科、輝諾生物、默沙東、百利天恒。這四款創(chuàng)新藥瞄準(zhǔn)未被滿足的臨床需求，將加速國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)進程，為患者帶來全新治療選擇。
 

　　其中海思科的HSK42360-Na片于9月17日擬納入突破性療法，適應(yīng)癥為BRAF V600 突變的復(fù)發(fā)或進展性高級別腦膠質(zhì)瘤。
 

　　高級別腦膠質(zhì)瘤是中樞神經(jīng)系統(tǒng)侵襲性強的惡性腫瘤之一，生長快、浸潤性強、復(fù)發(fā)率高。其中BRAF V600突變是該類腫瘤的重要驅(qū)動亞型，以V600E為常見，在兒童及青少年高級別腦膠質(zhì)瘤中占比約5%~10%，在部分特殊病理亞型中占比更高；該突變通過持續(xù)激活MAPK信號通路驅(qū)動腫瘤細胞惡性增殖，傳統(tǒng)放化療對其獲益有限，臨床長期缺乏高效的針對性治療手段。
 

　　HSK42360-Na是海思科自主研發(fā)的新一代BRAF悖論破壞劑，為HSK42360的鈉鹽優(yōu)化劑型，通過選擇性的抑制BRAF V600活性單體，阻斷MAPK通路信號，同時不誘導(dǎo)RAF同源或異源二聚體的形成以及MAPK通路的“反常激活”，持久的抑制與殺傷BRAFV600突變的腫瘤。
 

　　輝諾生物的HN0037片、默沙東的MK-7240注射液均于9月16日擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥分別為用于復(fù)發(fā)性口唇皰疹的治療、中度至重度化膿性汗腺炎。
 

　　復(fù)發(fā)性口唇皰疹由單純皰疹病毒引起，常表現(xiàn)為口唇周圍成簇小水皰，有刺痛、灼熱感。HN0037是一款新型高效、特異性的HSV解旋-引物酶抑制劑，對1型和2型皰疹病毒均有優(yōu)異的活性。該藥表現(xiàn)出較長的半衰期，可支持每個病程一次給藥，有望成為單次給藥治療復(fù)發(fā)性單純皰疹感染的新機制藥物。
 

　　化膿性汗腺炎(HS，又稱反常性痤瘡)是一種慢性復(fù)發(fā)性炎癥性罕見皮膚病，好發(fā)于皮膚褶皺部位，以反復(fù)出現(xiàn)的疼痛性深在結(jié)節(jié)為主要表現(xiàn)，病情進展后可形成膿腫、竇道及瘢痕。MK-7240注射液是由Prometheus Biosciences開發(fā)的一款靶向腫瘤壞死因子樣配體1A(TL1A)的人源化單克隆抗體。TL1A是一個與腸炎和纖維化密切相關(guān)的靶點，具有活化T細胞、促進炎癥因子分泌等生理活性，在免疫調(diào)節(jié)及炎癥性疾病中發(fā)揮重要作用。2023年6月，默沙東以約108億美元的首付款收購Prometheus，將該產(chǎn)品收入囊中。目前，MK-7240正在多個適應(yīng)癥上推進臨床研究。
 

　　此外，百利天恒的注射用BL-B01D1于9月14日擬納入突破性療法，適應(yīng)癥為本品聯(lián)合特瑞普利單抗用于PD-L1陽性(CPS≥1)局部復(fù)發(fā)不可切除或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌的一線治療。BL-B01D1 是一款 EGFR×HER3 雙抗 ADC，其正在中國和美國進行30余項針對十余種腫瘤類型的臨床試驗。
 

　　突破性治療品種認定，是對藥物前期臨床潛力的認可，但不等于藥品獲批上市。四款藥物仍需完成后續(xù)臨床試驗，通過 CDE 全面審評后方可商業(yè)化。隨著國內(nèi)藥品審評制度持續(xù)優(yōu)化，更多聚焦臨床未滿足需求的創(chuàng)新藥將進入加速通道，持續(xù)為腫瘤、罕見病、感染疾病患者提供新的治療希望，推動國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量創(chuàng)新發(fā)展。
 

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