【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】體內(nèi)細(xì)胞療法(in vivo CAR-T療法)旨在通過(guò)遞送系統(tǒng)將mRNA-CAR遞送至體內(nèi)特定細(xì)胞，使其在患者體內(nèi)產(chǎn)生相應(yīng)的治療功能。相較于傳統(tǒng)細(xì)胞療法，這一技術(shù)路徑有望簡(jiǎn)化復(fù)雜的體外細(xì)胞采集、制備和回輸流程，為開(kāi)發(fā)可規(guī)?；a(chǎn)、可重復(fù)給藥和即用型的新一代細(xì)胞療法提供新的可能。針對(duì)in vivo CAR-T療法開(kāi)發(fā)，當(dāng)前國(guó)內(nèi)外藥企紛紛通過(guò)自研、合作、并購(gòu)等方式加碼布局，賽道熱度持續(xù)攀升。
 

　　如威斯津與CREATE Medicines近期達(dá)成合作，將結(jié)合CREATE的創(chuàng)新mRNA-CAR技術(shù)與威斯津的靶向脂質(zhì)納米顆粒(tLNP)遞送平臺(tái)，共同推進(jìn)三個(gè)體內(nèi)細(xì)胞治療項(xiàng)目，探索相關(guān)技術(shù)在自身免疫性疾病、血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤等領(lǐng)域的應(yīng)用潛力。
 

　　據(jù)悉，威斯津與CREATE本次合作涵蓋三個(gè)具有不同技術(shù)特點(diǎn)的體內(nèi)細(xì)胞治療項(xiàng)目。雙方將根據(jù)各項(xiàng)目的研發(fā)進(jìn)展，共同評(píng)估相關(guān)候選產(chǎn)品在自身免疫性疾病和實(shí)體瘤等領(lǐng)域的開(kāi)發(fā)機(jī)會(huì)。通過(guò)此次合作，雙方希望驗(yàn)證CREATE的mRNA-CAR技術(shù)與威斯津tLNP平臺(tái)的協(xié)同潛力，并為未來(lái)拓展更多產(chǎn)品和適應(yīng)癥奠定基礎(chǔ)。
 

　　而在此之前，今年3月，思拓凡(Cytiva)與新葉生維在體內(nèi)細(xì)胞療法(in vivo CAR-T療法)領(lǐng)域也達(dá)成合作。此次合作聚焦于體內(nèi)細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)，思拓凡將憑借自身技術(shù)優(yōu)勢(shì)，為新葉生維頭個(gè)體內(nèi)細(xì)胞療法產(chǎn)品提供全面技術(shù)支持，涵蓋脂質(zhì)納米顆粒(LNP)配方、包封、抗體偶聯(lián)以及后續(xù)純化等多個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)。業(yè)內(nèi)指出，這一合作有望推動(dòng)體內(nèi)細(xì)胞療法領(lǐng)域取得新進(jìn)展，為相關(guān)疾病治療帶來(lái)新希望。
 

　　與傳統(tǒng)體外制造(ex vivo)CAR-T相比，in vivo CAR-T直觀的優(yōu)勢(shì)是省去了體外細(xì)胞加工步驟，有望縮短患者等待時(shí)間、簡(jiǎn)化流程，并可能減少淋巴清除化療的使用。這促使細(xì)胞療法從高度個(gè)體化生產(chǎn)向更接近標(biāo)準(zhǔn)化藥品的模式靠攏。
 

　　當(dāng)前，國(guó)內(nèi)還有不少藥企也在積極布局體內(nèi)細(xì)胞療法。如復(fù)星凱瑞已啟動(dòng)研發(fā)雙靶點(diǎn)In-vivo CAR-T產(chǎn)品，該產(chǎn)品是復(fù)星凱瑞頭個(gè)In-vivo CAR-T產(chǎn)品，覆蓋自身免疫性疾病領(lǐng)域，包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡、重癥肌無(wú)力等難治性疾病。
 

　　先博生物也在加碼體內(nèi)細(xì)胞療法，據(jù)悉，今年8月公司完成近4億元人民幣B輪融資，募集資金將主要用于加速通用型CAR-NK核心管線(xiàn)SNC103的確證性臨床研究，并推動(dòng)體內(nèi)CAR-T(in vivo CAR-T)平臺(tái)SNC116的注冊(cè)臨床開(kāi)發(fā)。據(jù)悉，在體內(nèi) CAR-T方向，公司自研產(chǎn)品SNC116(慢病毒載體)已在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院?jiǎn)?dòng)臨床研究，早期數(shù)據(jù)在療效、持久性、安全性及體內(nèi)定向遞送特異性方面同樣具備潛力。此外，公司曾與美國(guó)ORNA Therapeutics(后被禮來(lái)收購(gòu))合作布局LNP遞送及環(huán)狀RNA技術(shù)，進(jìn)一步夯實(shí)了在體內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)護(hù)城河。
 

　　此外，自2025年以來(lái)，不少?lài)?guó)外藥企通過(guò)收購(gòu)與合作積極布局該領(lǐng)域。例如，阿斯利康收購(gòu)EsoBiotec獲得慢病毒載體技術(shù)；艾伯維收購(gòu)Capstan Therapeutics；吉利德科學(xué)旗下Kite收購(gòu)Interius BioTherapeutics并與Pregene Biopharma合作；百時(shí)美施貴寶收購(gòu)Orbital Therapeutics；禮來(lái)則在2026年連續(xù)收購(gòu)Orna Therapeutics和Kelonia Therapeutics。這些交易金額上限合計(jì)超過(guò)140億美元，凸顯了該領(lǐng)域作為創(chuàng)新前沿的重要性。
 

　　縱觀行業(yè)發(fā)展，體內(nèi)CAR-T療法憑借技術(shù)優(yōu)勢(shì)，將重構(gòu)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)格局。隨著國(guó)內(nèi)外企業(yè)技術(shù)合作的不斷深化、自研管線(xiàn)的持續(xù)落地、資本資源的持續(xù)涌入，體內(nèi)CAR-T技術(shù)將逐步攻克實(shí)體瘤、自身免疫病等難治性疾病治療難題，未來(lái)有望成為細(xì)胞治療領(lǐng)域的重要技術(shù)，為全球患者帶來(lái)更優(yōu)的治療選擇。
 

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