【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】回顧剛過去的2026年Q2，細(xì)胞與基因治療(CGT)領(lǐng)域融資熱度持續(xù)升溫，根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，有19家biotech企業(yè)完成新一輪融資，披露的融資總額超30億元。其中堯唐生物、士澤生物、睿健醫(yī)藥、原啟生物等更是獲得大額融資。
 

　　其中，堯唐生物5月完成近5億元C輪融資。資料顯示，堯唐生物構(gòu)建兩大自主核心技術(shù)平臺(tái)，其中，高通量基因編輯器挖掘與進(jìn)化平臺(tái)(YolEdit™)打破海外基因編輯工具壟斷，實(shí)現(xiàn)工具自主化，可快速迭代適配不同靶點(diǎn)，支撐管線快速推進(jìn)。靶向型LNP遞送平臺(tái)(YOL-LNPs®)，自主研發(fā)新型脂質(zhì)納米顆粒，優(yōu)化脂質(zhì)組成與粒徑，實(shí)現(xiàn)肝臟、脾臟等組織的高效靶向遞送，同時(shí)降低免疫原性，提高體內(nèi)穩(wěn)定性。
 

　　公司已布局6條臨床階段管線。其中，YOLT-201(ATTR淀粉樣變性)解決現(xiàn)有藥物需長(zhǎng)期注射、療效有限的痛點(diǎn)。2024年3月，已經(jīng)獲得CDE臨床批準(zhǔn)，是進(jìn)入注冊(cè)臨床的LNP介導(dǎo)體內(nèi)基因編輯藥物。YOLT-101(家族性高膽固醇血癥 FH)是中美雙報(bào)的體內(nèi)堿基編輯療法。YOLT-203(原發(fā)性高草酸尿癥1型PH1)是頭個(gè)PH1體內(nèi)基因編輯臨床藥物，填補(bǔ)治療空白YolTech。
 

　　士澤生物4月完成合計(jì)約5億元人民幣的C/C+輪融資。資料顯示，士澤生物專注于開發(fā)“異體通用型”“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥，主要針對(duì)帕金森病、脊髓損傷及肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。目前，公司已有多款產(chǎn)品進(jìn)入中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，并獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局及美國(guó)FDA的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。其本輪資金將主要用于推動(dòng)公司多項(xiàng)iPSC(誘導(dǎo)多能干細(xì)胞)衍生神經(jīng)細(xì)胞新藥進(jìn)入關(guān)鍵臨床階段，并提升相關(guān)產(chǎn)品的規(guī)?；a(chǎn)與質(zhì)量管理能力。
 

　　原啟生物完成1.1億美元的Pre-IPO輪融資。資料顯示，原啟生物致力于開發(fā)具有全球臨床價(jià)值的CAR-T細(xì)胞療法，并已在多條管線上取得了確證性的概念驗(yàn)證(POC)臨床數(shù)據(jù)。依托公司自主創(chuàng)新的Ori®Ab抗體篩選與工程平臺(tái)、Ori®Armoring結(jié)構(gòu)增強(qiáng)平臺(tái)及OnGo(Fast) CMC快速工藝專長(zhǎng)，原啟生物成功構(gòu)建了差異化的產(chǎn)品管線。其中核心產(chǎn)品Ori-C101，是一款靶向GPC3、用于治療晚期肝細(xì)胞癌(HCC)的自體CAR-T藥物，已完成研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)(IIT)及注冊(cè)臨床I期試驗(yàn)，即將啟動(dòng)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。據(jù)悉，公司本輪融資所得資金將主要用于加速原啟生物的國(guó)際化戰(zhàn)略布局，推動(dòng)核心管線的全球多中心臨床開發(fā)，進(jìn)一步夯實(shí)其在細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)壁壘，并加速產(chǎn)業(yè)化管線的價(jià)值釋放，為即將到來(lái)的資本市場(chǎng)里程碑做好充分準(zhǔn)備。
 

　　睿健醫(yī)藥近期更是完成2.1億元人民幣C1輪融資，以及2.6億元人民幣C+輪融資。短期內(nèi)其連續(xù)完成兩輪融資，也充分體現(xiàn)了新老投資人對(duì)睿健醫(yī)藥的持續(xù)認(rèn)可。資料顯示，睿健醫(yī)藥是一家專注于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的國(guó)際化創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司，公司通過獨(dú)特的技術(shù)平臺(tái)，聚焦小分子化學(xué)轉(zhuǎn)錄調(diào)控iPSC，建立基于“人工智能(AI)+化學(xué)誘導(dǎo)”的一站式細(xì)胞藥物研發(fā)平臺(tái)，擁有覆蓋神經(jīng)退行性疾病，眼科等多款管線產(chǎn)品。
 

　　微滔生物4月也連續(xù)完成A輪及A+輪融資，總計(jì)融資規(guī)模超過5000萬(wàn)美元。資料顯示，微滔生物是一家專注于體內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法創(chuàng)新的生物技術(shù)公司，致力于為腫瘤患者和自身免疫疾病患者提供治療方案。公司核心產(chǎn)品 GT801 是新一代體內(nèi)CAR-T療法，已在早期臨床研究中展現(xiàn)出治療血液瘤和自身免疫疾病的顯著潛力。
 

　　當(dāng)前CGT領(lǐng)域，技術(shù)日趨多元化，從 iPSC 到 CAR-T、γδ T 細(xì)胞、CAR-M、Treg，從體外基因編輯到體內(nèi)基因編輯，從 CAR-T 到 in vivo CAR-T，從傳統(tǒng)細(xì)胞治療到工程化血細(xì)胞，技術(shù)正在快速擴(kuò)張。同時(shí)，分析指出，CGT領(lǐng)域大額融資均流向了具備平臺(tái)化能力和多管線布局的企業(yè)。
 

　　有機(jī)構(gòu)指出，CGT是目前生物醫(yī)藥領(lǐng)域具前景的發(fā)展方向。作為繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，CGT正推動(dòng)生物制藥的新一輪浪潮，且目前已進(jìn)入成果兌現(xiàn)期。數(shù)據(jù)顯示，全球CGT市場(chǎng)正快速擴(kuò)容，2024年CGT治療市場(chǎng)規(guī)模約為213億美元，預(yù)計(jì)到2034年將達(dá)到1175億美元，而中國(guó)CGT領(lǐng)域正在快速崛起。
 

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