【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】血友病是一種 X 染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，主要分為血友病 A(凝血因子 VIII 缺乏)和血友病 B(凝血因子 IX 缺乏)兩類。有數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有血友病患者約 14 萬人，患者因凝血功能障礙，會出現(xiàn)自發(fā)性或輕微外傷后出血不止的情況，反復(fù)關(guān)節(jié)出血可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和殘疾，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。據(jù)悉，針對這一重大疾病領(lǐng)域，近日我國迎來好消息。
 

　　近日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布消息顯示，通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)江蘇貝捷泰生物科技有限公司申報(bào)的注射用波米泰酶α(商品名：博佳凝)上市，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5個(gè)Bethesda單位(BU)的先天性血友病A或B成人患者的出血治療，其上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。
 

　　資料顯示，注射用波米泰酶 α(STSP-0601)活性成分是從圓斑蝰蛇毒液中純化而成的凝血因子 X 激活酶，采用了獨(dú)創(chuàng)的作用機(jī)制。與傳統(tǒng)治療藥物不同，波米泰酶 α不依賴于凝血因子 VIII 或 IX，而是直接激活凝血共同通路中的關(guān)鍵因子 —— 凝血因子 X(FX)，使其轉(zhuǎn)化為 FXa，從而繞過被抑制物阻斷的上游凝血通路，快速啟動(dòng)凝血過程實(shí)現(xiàn)止血。這一機(jī)制從根本上解決了抑制物導(dǎo)致的常規(guī)治療失效問題。
 

　　根據(jù)關(guān)鍵 IIb 期臨床試驗(yàn)結(jié)果，波米泰酶 α 用于伴抑制物血友病 A 或 B 患者的出血按需治療，展現(xiàn)出了顯著的療效和良好的安全性。值得一提的是，波米泰酶 α 對血友病 A 和血友病 B 患者均有效，且不受抑制物滴度高低的影響，覆蓋人群更廣。
 

　　血友病是一種嚴(yán)重的遺傳性出血性疾病。據(jù)悉，針對這一領(lǐng)域，國內(nèi)藥企正在積極加強(qiáng)創(chuàng)新藥研發(fā)。除了上述產(chǎn)品外，上海萊士的SR604注射液則能夠?qū)崿F(xiàn)特異性結(jié)合并抑制APC的抗凝活性，幫助患者重建凝血平衡，在血管損傷部位實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)靶向止血，從作用機(jī)制上避免了血栓風(fēng)險(xiǎn)。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，SR604 安全性優(yōu)異，治療相關(guān)不良事件發(fā)生率極低，年化出血次數(shù)可減少90%以上。相較于現(xiàn)有非凝血因子類治療方案，SR604每4至8周皮下注射0.4 mg /kg，有望為多種罕見出血性疾病提供一種具有高度差異化的治療選擇。
 

　　此外，2025年4月，國家藥監(jiān)局還通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液(商品名：信玖凝)上市，用于治療中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏癥)成年患者。波哌達(dá)可基注射液是重組腺相關(guān)病毒(rAAV)載體基因治療產(chǎn)品，通過rAAV載體將FIX基因?qū)氚屑?xì)胞(主要是肝細(xì)胞)，從而表達(dá)FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。
 

　　如今本土企業(yè)通過自主突破，不斷加速創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。放眼長遠(yuǎn)，血友病創(chuàng)新研發(fā)浪潮仍在持續(xù)。國產(chǎn)新藥落地將不僅減輕患者經(jīng)濟(jì)與身體負(fù)擔(dān)，更彰顯我國罕見病生物醫(yī)藥的自主研發(fā)硬實(shí)力。隨著創(chuàng)新藥普及、醫(yī)保與商業(yè)保險(xiǎn)配套完善，血友病患者終將迎來新的希望。
 

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