【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】  血友病是一種 X 染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，主要分為血友病 A(凝血因子 VIII 缺乏)和血友病 B(凝血因子 IX 缺乏)兩類。該疾病可導(dǎo)致多種癥狀，包括關(guān)節(jié)出血、嚴(yán)重內(nèi)出血和大腦出血。近年來(lái)，中國(guó)藥企在血友病藥物領(lǐng)域正不斷加碼布局，而隨著創(chuàng)新能力的持續(xù)提升，也開始迎來(lái)一系列研發(fā)突破。
 

　　近日，舒泰神控股子公司江蘇貝捷泰生物申報(bào)的注射用波米泰酶α(商品名：博佳凝)獲批上市，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5個(gè)Bethesda單位(BU)的先天性血友病A或B成人患者的出血治療。
 

　　據(jù)了解，注射用波米泰酶α(STSP-0601)為凝血因子X(jué)激活劑。臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥12小時(shí)有效止血率達(dá)81.94%，77.12%的出血訪視僅需給藥1~2次即可有效止血；臨床試驗(yàn)中未報(bào)告3級(jí)及以上不良事件，未出現(xiàn)血栓風(fēng)險(xiǎn)，用藥安全性表現(xiàn)亮眼。
 

　　2026年6月1日，衛(wèi)光生物公告，公司于近日收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局下發(fā)的人凝血因子Ⅸ《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，同意該藥品開展用于凝血因子Ⅸ缺乏癥(血友病B)患者的出血治療的臨床試驗(yàn)。據(jù)悉，人凝血因子IX(FIX)主要用于B型血友病患者的出血治療，通過(guò)補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的凝血因子IX，幫助血液凝固，控制或預(yù)防出血。
 

　　2026年3月4日，新諾威發(fā)布公告稱，公司控股子公司石藥集團(tuán)巨石生物制藥有限公司于近日收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于艾美賽珠單抗注射液(SYS6053)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，將于近期開展臨床試驗(yàn)。根據(jù)公告，艾美賽珠單抗注射液是一種修飾的人源化IgG4單克隆抗體，具有雙特異性抗體結(jié)構(gòu)，可橋接凝血因子IXa和凝血因子X(jué)，為原研藥舒友立樂(lè)®的生物類似藥，適用于A型血友病患者。
 

　　2025年4月，信念醫(yī)藥自主研發(fā)的信玖凝®(BBM-H901注射液)獲得NMPA批準(zhǔn)上市，用于中重度血友病B成年患者的治療。據(jù)介紹，BBM-H901以靜脈給藥的方式將人凝血因子Ⅸ(FIX)基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長(zhǎng)期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。
 

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　　總的來(lái)說(shuō)，近年來(lái)我國(guó)在血友病藥物領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了多維度突破。未來(lái)，隨著藥企研發(fā)的不斷落地，中國(guó)血友病藥物創(chuàng)新將加速?gòu)?ldquo;替代跟進(jìn)”邁入“原創(chuàng)引領(lǐng)”的新階段。
 

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