【制藥網 產品資訊】9月15 日，廣州白云山醫(yī)藥集團股份有限公司的一則公告，為國內 RET 突變腫瘤治療領域帶來重大突破 —— 由白云山制藥總廠自主研發(fā)的 1.1 類抗腫瘤新藥 BYS10 片，正式進入關鍵注冊臨床試驗階段。這一事件不僅標志著我國在選擇性 RET 小分子抑制劑研發(fā)領域取得重要進展，更有望為數十萬晚期實體瘤患者帶來全新的治療選擇。
 

　　根據公告顯示，白云山制藥總廠研發(fā)的選擇性RET小分子抑制劑BYS10片收到國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的反饋意見，同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗申請上市，這意味著BYS10片進入關鍵注冊臨床試驗。
 

　　BYS10片適應癥為非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等晚期實體瘤。白云山制藥總廠于2022年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，截至2025年8月，該項目已投入研發(fā)費用人民幣近1.5億元。
 

　　資料顯示，BYS10片化學結構新穎，成藥性良好，臨床優(yōu)勢明顯。其可抑制RET靶點，避免影響正常細胞，從而顯著減少高血壓、蛋白尿等常見不良反應；同時對V804、G810等耐藥突變仍保持活性，為耐藥患者提供繼續(xù)治療的可能。
 

　　根據ASCO2025披露的數據顯示，在51例可評估療效的患者中，BYS10的客觀緩解率(ORR)達到62.5%，疾病控制率接近90%。細分病種中，RET融合肺癌的有效率為60%，甲狀腺癌達83.3%，甲狀腺髓樣癌則為50%，顯示出廣泛的適用潛力。
 

　　從臨床需求角度來看，BYS10 片的研發(fā)成功具有重要的現實意義。數據顯示，中國每年新發(fā)RET突變腫瘤患者約7萬人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突變甲狀腺癌，長期以來是臨床治療的難點。傳統(tǒng)化療和免疫治療方案有效率不足20%，且常伴隨高血壓、蛋白尿等明顯副作用，耐藥性與腦轉移問題更是顯著拉低患者的生存預期。BYS10 片的研發(fā)，有望針對性地解決了這些臨床痛點，為患者帶來了延長生存期、改善生活質量的新希望。
 

　　白云山 BYS10 片進入關鍵注冊臨床試驗，是企業(yè)創(chuàng)新實力的體現。根據白云山半年報數據顯示，白云山上半年實現營業(yè)收入418.35億元，歸母凈利潤為25.16億元。公司近年來，構建了多層次的創(chuàng)新體系，擁有6個1類新藥在研，其中BYS10片已獲中、美兩國臨床許可。
 

　　此外，基于國醫(yī)大師經驗方轉化的中藥1.1類新藥BYS30顆粒也已獲批臨床。資料顯示， BYS30顆粒(骨痹顆粒)是白云山制藥總廠研發(fā)的1.1類創(chuàng)新中藥復方制劑，適應癥為膝骨關節(jié)炎肝腎虧虛、風寒濕痹證。該品種源于創(chuàng)新組方“骨痹方”，由首屆國醫(yī)大師、南京中醫(yī)藥大學周仲瑛教授在其60余年臨床經驗基礎上根據骨關節(jié)炎“腎虛絡痹”的病機特點組方研制而成，具有補腎養(yǎng)血、蠲痹通絡之功。白云山制藥總廠將傳統(tǒng)經驗與現代制藥技術結合，在傳承經典名方精華基礎上，結合骨關節(jié)炎臨床用藥特點和骨痹方藥物性質，采用現代制劑工藝完整保留中藥復方共煎的作用，同時應用現代分析技術對制劑進行質量控制等提高原方生物利用度，攻克化學藥靶點單一、具有副作用等局限性，從鎮(zhèn)痛、抗炎及軟骨組織保護等多個治療角度，達到療效可靠、質量穩(wěn)定、服用劑量小、無明顯副作用等目的，從而造福骨關節(jié)炎患者群體。
 

　　展望未來，企業(yè)將繼續(xù)聚焦生殖健康、抗感染、心腦血管、腫瘤精準治療等核心領域，著力突破“卡脖子”技術，推動醫(yī)藥健康產業(yè)高質量發(fā)展。
 

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