【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2025年1季度FDA一共批準上市了7款新藥，包括第一三共與阿斯利康的德達博妥單抗、Medac制藥的曲奧舒凡(聯(lián)合適應癥)、福泰制藥的VX-548、SpringWorks與輝瑞的莫達美替尼、Deciphera的維塞替尼、GSK的吉泊達星以及Alnylam與賽諾菲的非妥西蘭。
 

　　第一三共與阿斯利康的德達博妥單抗于今年1月獲美國FDA批準，可用于治療無法切除或轉移性、激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性乳腺癌的成人患者。
 

　　德達博妥單抗，是一種靶向TROP2的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)，由第一三共與阿斯利康共同合作開發(fā)。該藥物主要針對TROP2(滋養(yǎng)層細胞表面抗原2)，已經(jīng)日本及美國上市獲批。在此前的日本獲批適應癥為治療HR陽性、HER2陰性無法切除或復發(fā)的乳腺癌，與此同時，該適應癥已同步在中國和歐盟提交了上市申請并正在審評中。
 

　　1月，Medexus制藥公司宣布FDA已批準Grafapex(treosulfan，曲奧舒凡)與氟達拉濱聯(lián)合使用，作為異基因造血干細胞移植(alloHSCT)的準備方案，用于1歲及以上患有急性髓細胞白血病(AML)或骨髓增生異常綜合征(MDS)的成人和兒童患者。
 

　　資料顯示，treosulfan是一種烷化劑，作為一種在患者接受被稱為“異基因造血干細胞移植”的骨髓移植前給予患者的藥物。它被用作“調理”治療，以清除患者的骨髓并為移植的骨髓細胞騰出空間，然后骨髓細胞可以產(chǎn)生健康的血細胞。
 

　　福泰制藥的VX-548于今年2月獲得FDA批準上市，資料顯示，VX-548是一種口服選擇性NaV1.8抑制劑，其作用機制與阿片類藥物完全不同。NaV1.8是一種電壓門控鈉通道，主要存在于外周神經(jīng)系統(tǒng)，負責傳遞痛覺信號。通過選擇性抑制NaV1.8通道，VX-548能夠阻斷疼痛信號的傳導，而不作用于大腦，因此不會導致成癮。這與阿片類藥物通過作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)產(chǎn)生鎮(zhèn)痛效果并伴隨成癮風險形成了鮮明對比。在多項關鍵性3期臨床試驗中，VX-548顯示出顯著的鎮(zhèn)痛效果和良好的安全性。
 

　　2月，SpringWorks Therapeutics 宣布，美國 FDA 已批準其 MEK 抑制劑 Gomekli(mirdametinib)上市，用于治療患有 1 型神經(jīng)纖維瘤病 (NF1) 且有癥狀的叢狀神經(jīng)纖維瘤 (PN) 且無法完全切除的 2 歲及以上成人和兒童患者。新聞稿指出，這是一個獲批用于治療成人和兒童 NF1-PN 的藥物。該產(chǎn)品是 SpringWorks 從輝瑞(PFE.US)引進的。
 

　　2月，日本Ono Pharma公司宣布，F(xiàn)DA已批準激酶抑制劑Romvimza(維塞替尼、vimseltinib)，用于有癥狀的腱鞘巨細胞瘤(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT)成人患者，這些患者的手術切除可能會導致功能障礙惡化或嚴重發(fā)病。資料顯示，Vimseltinib 是一種集落刺激因子 1 受體(CSF1R)抑制劑 ，原先由 Deciphera Pharmaceuticals 開發(fā)，專門被設計用于選擇性和強效抑制 CSF1R。2024年，Ono公司通過斥資約24 億美元收購 Deciphera 從而獲得了這款產(chǎn)品。
 

　　3月，GSK宣布，美國FDA批準抗生素Blujepa(gepotidacin)上市，用于治療單純性尿路感染(uUTI)的成人及12歲以上青少年患者。作為一款具有全新作用機制的抗生素，Blujepa為克服抗微生物藥物耐藥性(AMR)提供了有力的新工具。據(jù)悉，Blujepa是一款具有獨特作用機制的口服抗生素。它能夠均衡抑制兩種不同的II型拓撲異構酶，從而對大多數(shù)目標病原體，包括對現(xiàn)有抗生素耐藥的菌株產(chǎn)生抗菌活性。由于能夠均衡抑制兩種酶的活性，細菌需要在兩種酶上同時出現(xiàn)突變才能顯著降低對Blujepa的敏感性，因此預期產(chǎn)生耐藥性的可能性較低。
 

　　3月，賽諾菲和Alnylam聯(lián)合開發(fā)的潛在重磅siRNA療法Qfitlia(fitusiran)獲美國FDA批準。這款療法通過抑制肝臟中抗凝血酶的生產(chǎn)，有望成為一種革命性的預防手段，造福所有血友病患者。fitusiran靶向SERPINC1基因的mRNA，抑制肝臟中抗凝血酶的產(chǎn)生，從而重新平衡止血功能。兩項3期臨床試驗結果表明，它能顯著減少患者的出血率——與對照組相比，每月一次皮下注射fitusiran，就可將患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，給藥次數(shù)可降低到每兩個月一次。
 

　　2025 年一季度 FDA 批準的這 7 款新藥，涵蓋了癌癥、血液疾病、疼痛、感染以及罕見病等多個領域，從不同角度展現(xiàn)了醫(yī)藥研發(fā)的創(chuàng)新突破。這些新藥的上市，不僅為患者提供了更多有效的治療方案，也為全球醫(yī)療健康事業(yè)注入了強大動力。
 

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