【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近年來(lái)，國(guó)內(nèi)小核酸藥物領(lǐng)域投融資活躍。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2025年全年披露13起投融資事件，明確披露的融資金額合計(jì)超過(guò)30億元。繼2025年之后，今年國(guó)內(nèi)小核酸藥物領(lǐng)域投融資熱度仍在升溫。
 

　　據(jù)悉，中美瑞康近日便宣布完成超2億元新一輪融資，本輪融資將主要用于加速RAG-17(漸凍癥)、RAG-01(膀胱癌)等核心管線的臨床推進(jìn)，推動(dòng)RAG-18(杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥)及代謝領(lǐng)域項(xiàng)目進(jìn)入臨床IND，并升級(jí)saRNA/siRNA雙模態(tài)平臺(tái)與肝外遞送系統(tǒng)。
 

　　資料顯示， RAG-17(針對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化，ALS)，是進(jìn)入臨床的CNS小核酸藥物。作為一款SCAD™遞送的SOD1靶向siRNA，它的核心價(jià)值在于用更優(yōu)的療效與安全性，解決現(xiàn)有ASO療法的痛點(diǎn)。此前I期單次給藥數(shù)據(jù)顯示，高劑量組給藥90天后腦脊液SOD1蛋白降幅接近60%，150天時(shí)反映神經(jīng)損傷的血漿神經(jīng)絲輕鏈蛋白(NfL)降幅超80%；整個(gè)研究中未觀察到劑量限制性毒性與嚴(yán)重不良事件，所有治療相關(guān)不良反應(yīng)均為輕度。
 

　　RAG-01是通過(guò)偶聯(lián)遞送技術(shù)在腫瘤領(lǐng)域完成臨床概念驗(yàn)證的saRNA療法。其通過(guò)膀胱灌注給藥，依托LiCO™平臺(tái)遞送saRNA激活抑癌基因p21，同時(shí)借助雙鏈RNA的免疫佐劑效應(yīng)激活腫瘤微環(huán)境，形成“細(xì)胞周期阻滯+免疫激活”的雙重作用機(jī)制。目前該項(xiàng)目已獲得FDA快速通道認(rèn)證，國(guó)內(nèi)Ⅱ期臨床將于今年四季度啟動(dòng)。
 

　　RAG-18通過(guò)低頻靜脈注射給藥，依靠LiCO™平臺(tái)將saRNA遞送至全身肌肉組織和心臟，通過(guò)激活Utrophin蛋白代償抗肌萎縮蛋白的功能，是一款覆蓋所有突變類型的通用型DMD療法。該產(chǎn)品將在2027年完成IIT研究并推進(jìn)正式IND，逐步拓展至更多神經(jīng)肌肉疾病適應(yīng)癥。
 

　　完成新一輪融資后，中美瑞康將進(jìn)入“平臺(tái)驗(yàn)證后蓄勢(shì)爆發(fā)”的關(guān)鍵窗口期。資料顯示，作為全球RNA激活(RNAa)技術(shù)的企業(yè)，中美瑞康跳出同質(zhì)化賽道，構(gòu)建"基因激活+基因沉默"雙模態(tài)技術(shù)體系：針對(duì)蛋白表達(dá)不足的疾病，通過(guò)saRNA上調(diào)內(nèi)源性基因表達(dá)；針對(duì)致病基因過(guò)表達(dá)的疾病，以siRNA實(shí)現(xiàn)特異性沉默，形成覆蓋雙向基因調(diào)控的完整工具箱。
 

　　除了中美瑞康外，今年上半年還有不少布局小核酸藥物的國(guó)內(nèi)企業(yè)也獲得巨額融資。如先衍生物3月完成1.5億元A輪融資，其融資資金將主要用于推動(dòng)核心小核酸產(chǎn)品管線的臨床開(kāi)發(fā)、加速肝外遞送等關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)的持續(xù)優(yōu)化，并進(jìn)一步擴(kuò)充臨床前產(chǎn)品布局、核心團(tuán)隊(duì)建設(shè)。資料顯示，先衍生物聚焦寡聚核酸相關(guān)核心技術(shù)創(chuàng)新與新藥開(kāi)發(fā)，在代謝及心腦血管、免疫與慢性炎癥等領(lǐng)域建立了小核酸新藥管線，旨在開(kāi)發(fā)具有潛在小核酸新藥。
 

　　臨床階段的小核酸藥物研發(fā)企業(yè)炫景生物3月也完成超2億元Pre-A輪融資，資金將主要用于推進(jìn)公司核心小核酸藥物的臨床研究和管線開(kāi)發(fā)，進(jìn)一步鞏固其在小核酸藥物領(lǐng)域的創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)。炫景生物專注于具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的小核酸藥物研發(fā)，針對(duì)多種難治性疾病的臨床需求，布局全球創(chuàng)新治療方案，此次融資將助力其加快從實(shí)驗(yàn)室到臨床的轉(zhuǎn)化速度，為后續(xù)產(chǎn)品上市奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
 

　　專注于眼科創(chuàng)新小核酸藥物開(kāi)發(fā)的浥眸生物于6月完成數(shù)千萬(wàn)元人民幣天使+輪融資，融資資金將主要用于公司核心管線 YM-101 的臨床試驗(yàn)推進(jìn)及后續(xù)臨床開(kāi)發(fā)工作，同時(shí)支持更多后續(xù)管線的持續(xù)研發(fā)，加快候選管線的臨床前驗(yàn)證、工藝開(kāi)發(fā)與臨床申報(bào)。據(jù)悉，該公司此前已完成由復(fù)容投資旗下復(fù)旦大學(xué)生物醫(yī)藥轉(zhuǎn)化基金(簡(jiǎn)稱“三復(fù)基金”)領(lǐng)投公司天使輪融資，并在此輪中繼續(xù)加注支持。早期融資的連續(xù)完成，標(biāo)志著浥眸生物在眼科小核酸藥物研發(fā)、肝外組織靶向遞送以及臨床轉(zhuǎn)化方面進(jìn)入新的發(fā)展階段。
 

　　小核酸藥物即寡核苷酸藥物，是由十幾個(gè)到幾十個(gè)核苷酸串聯(lián)組成的短鏈核酸。作為生物醫(yī)藥前沿領(lǐng)域，核酸藥物正推動(dòng)著新一輪制藥革命。數(shù)據(jù)顯示，在全球范圍內(nèi)，已有超20款小核酸藥物獲批上市，獲批適應(yīng)癥以遺傳性罕見(jiàn)病為主，同時(shí)覆蓋眼科疾病、心血管疾病等疾病領(lǐng)域。展望未來(lái)，伴隨著資本的持續(xù)賦能、自研技術(shù)的不斷成熟以及臨床管線的密集推進(jìn)，國(guó)產(chǎn)小核酸藥物將逐步實(shí)現(xiàn)管線上市、產(chǎn)品出海的目標(biāo)，在全球競(jìng)爭(zhēng)格局中占據(jù)更重要的席位。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。