【制藥網 行業(yè)動態(tài)】近年來，國內小核酸藥物領域投融資活躍。有數據統(tǒng)計，2025年全年披露13起投融資事件，明確披露的融資金額合計超過30億元。繼2025年之后，今年國內小核酸藥物領域投融資熱度仍在升溫。
 

　　據悉，中美瑞康近日便宣布完成超2億元新一輪融資，本輪融資將主要用于加速RAG-17(漸凍癥)、RAG-01(膀胱癌)等核心管線的臨床推進，推動RAG-18(杜氏肌營養(yǎng)不良癥)及代謝領域項目進入臨床IND，并升級saRNA/siRNA雙模態(tài)平臺與肝外遞送系統(tǒng)。
 

　　資料顯示， RAG-17(針對肌萎縮側索硬化，ALS)，是進入臨床的CNS小核酸藥物。作為一款SCAD™遞送的SOD1靶向siRNA，它的核心價值在于用更優(yōu)的療效與安全性，解決現有ASO療法的痛點。此前I期單次給藥數據顯示，高劑量組給藥90天后腦脊液SOD1蛋白降幅接近60%，150天時反映神經損傷的血漿神經絲輕鏈蛋白(NfL)降幅超80%；整個研究中未觀察到劑量限制性毒性與嚴重不良事件，所有治療相關不良反應均為輕度。
 

　　RAG-01是通過偶聯遞送技術在腫瘤領域完成臨床概念驗證的saRNA療法。其通過膀胱灌注給藥，依托LiCO™平臺遞送saRNA激活抑癌基因p21，同時借助雙鏈RNA的免疫佐劑效應激活腫瘤微環(huán)境，形成“細胞周期阻滯+免疫激活”的雙重作用機制。目前該項目已獲得FDA快速通道認證，國內Ⅱ期臨床將于今年四季度啟動。
 

　　RAG-18通過低頻靜脈注射給藥，依靠LiCO™平臺將saRNA遞送至全身肌肉組織和心臟，通過激活Utrophin蛋白代償抗肌萎縮蛋白的功能，是一款覆蓋所有突變類型的通用型DMD療法。該產品將在2027年完成IIT研究并推進正式IND，逐步拓展至更多神經肌肉疾病適應癥。
 

　　完成新一輪融資后，中美瑞康將進入“平臺驗證后蓄勢爆發(fā)”的關鍵窗口期。資料顯示，作為全球RNA激活(RNAa)技術的企業(yè)，中美瑞康跳出同質化賽道，構建"基因激活+基因沉默"雙模態(tài)技術體系：針對蛋白表達不足的疾病，通過saRNA上調內源性基因表達；針對致病基因過表達的疾病，以siRNA實現特異性沉默，形成覆蓋雙向基因調控的完整工具箱。
 

　　除了中美瑞康外，今年上半年還有不少布局小核酸藥物的國內企業(yè)也獲得巨額融資。如先衍生物3月完成1.5億元A輪融資，其融資資金將主要用于推動核心小核酸產品管線的臨床開發(fā)、加速肝外遞送等關鍵技術平臺的持續(xù)優(yōu)化，并進一步擴充臨床前產品布局、核心團隊建設。資料顯示，先衍生物聚焦寡聚核酸相關核心技術創(chuàng)新與新藥開發(fā)，在代謝及心腦血管、免疫與慢性炎癥等領域建立了小核酸新藥管線，旨在開發(fā)具有潛在小核酸新藥。
 

　　臨床階段的小核酸藥物研發(fā)企業(yè)炫景生物3月也完成超2億元Pre-A輪融資，資金將主要用于推進公司核心小核酸藥物的臨床研究和管線開發(fā)，進一步鞏固其在小核酸藥物領域的創(chuàng)新優(yōu)勢。炫景生物專注于具有自主知識產權的小核酸藥物研發(fā)，針對多種難治性疾病的臨床需求，布局全球創(chuàng)新治療方案，此次融資將助力其加快從實驗室到臨床的轉化速度，為后續(xù)產品上市奠定堅實基礎。
 

　　專注于眼科創(chuàng)新小核酸藥物開發(fā)的浥眸生物于6月完成數千萬元人民幣天使+輪融資，融資資金將主要用于公司核心管線 YM-101 的臨床試驗推進及后續(xù)臨床開發(fā)工作，同時支持更多后續(xù)管線的持續(xù)研發(fā)，加快候選管線的臨床前驗證、工藝開發(fā)與臨床申報。據悉，該公司此前已完成由復容投資旗下復旦大學生物醫(yī)藥轉化基金(簡稱“三復基金”)領投公司天使輪融資，并在此輪中繼續(xù)加注支持。早期融資的連續(xù)完成，標志著浥眸生物在眼科小核酸藥物研發(fā)、肝外組織靶向遞送以及臨床轉化方面進入新的發(fā)展階段。
 

　　小核酸藥物即寡核苷酸藥物，是由十幾個到幾十個核苷酸串聯組成的短鏈核酸。作為生物醫(yī)藥前沿領域，核酸藥物正推動著新一輪制藥革命。數據顯示，在全球范圍內，已有超20款小核酸藥物獲批上市，獲批適應癥以遺傳性罕見病為主，同時覆蓋眼科疾病、心血管疾病等疾病領域。展望未來，伴隨著資本的持續(xù)賦能、自研技術的不斷成熟以及臨床管線的密集推進，國產小核酸藥物將逐步實現管線上市、產品出海的目標，在全球競爭格局中占據更重要的席位。
 

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