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2026 基因療法退潮，關(guān)停、核心管線失敗頻現(xiàn)！

2026年04月03日 10:54:52來源：制藥網(wǎng)點擊量：37674

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　　3月，基因罕見病開發(fā)個性化療法的生物科技公司EveryOne Medicines宣布關(guān)停。今年1月，公司依托英國的試點項目，已為一名患有尼曼-皮克病C型的兒童完成治療，這是一種會導(dǎo)致認(rèn)知衰退和早逝的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病。按照原計劃，公司還將在英國藥品和健康產(chǎn)品管理局(MHRA)的總試驗方案下，為另外9名患有不同神經(jīng)退行性疾病的兒童設(shè)計定制療法。

　　據(jù)了解，公司做出關(guān)停決定或與FDA發(fā)布的個性化療法簡化研發(fā)審批路徑草案有關(guān)，此次的草案仍要求定制基因藥物按照單一疾病逐一進行評估，與企業(yè)期待相去甚遠。

　　3月2日，基因治療公司uniQure表示，F(xiàn)DA無法同意I/II期研究的數(shù)據(jù)(與外部對照相比)足以提供支持AMT-130上市申請所需的主要有效性證據(jù)。并強烈建議公司進行一項前瞻性、隨機、雙盲、假手術(shù)對照研究。據(jù)悉，AMT-130是一種攜帶有microRNA療法，通過AAV5載體來進行遞送，旨在通過沉默亨廷頓(HD)基因來抑制突變亨廷頓蛋白的產(chǎn)生。

　　2月24日，BioMarin 制藥在 2025 年四季度財報中宣布，旗下 A 型血友病一次性基因療法 Roctavian 全面撤市。Roctavian 是一款基于AAV5載體的基因治療藥物，其研發(fā)目標(biāo)為實現(xiàn)血友病 A 的一次性治愈。此次撤市，受多重因素影響，包括多款成熟療法已占據(jù)主導(dǎo)；適用人群嚴(yán)格、全球醫(yī)保報銷困難、定價與可及性失衡等行業(yè)難題；以及企業(yè)戰(zhàn)略層面早已將剝離列為備選路徑。

　　2月9日，Regenxbio 旗下亨特綜合征基因療法 RGX-121 遭 FDA 拒批，核心爭議集中在臨床試驗設(shè)計與生物標(biāo)志物的使用。回應(yīng)函里，F(xiàn)DA 直接點出了RGX-121的三大問題：臨床試驗的患者人群界定模糊、采用自然病史作為對照組的合理性存疑，還有把硫酸乙酰肝素當(dāng)作替代終點的做法不被認(rèn)可。

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　　除了以上企業(yè)，實際上近年來，早已有不少大型藥企開始逃離基因療法。如2025年2月份，輝瑞就宣布終止B型血友病基因療法Beqvez的研發(fā)與商業(yè)化，并同步清空了所有基因治療管線，退出該領(lǐng)域。隨后在3月份，羅氏宣布也對其基因治療子公司Spark Therapeutics進行“根本性重組”。此外，強生、福泰、武田、渤健等6家跨國藥企也集體撤離了AAV基因療法賽道。

　　總的來說，當(dāng)前基因療法領(lǐng)域的種種事件，其實正是這一技術(shù)賽道在大規(guī)模進入臨床試驗與產(chǎn)品商業(yè)化落地后，長期積累的矛盾被同時放大的結(jié)果。不過，雖然遭遇不少挫折，但其發(fā)展前景依舊廣闊，眾多企業(yè)在該領(lǐng)域的商業(yè)化路徑也越正趨理性。未來，隨著技術(shù)迭代、支付政策完善與產(chǎn)業(yè)生態(tài)成熟，基因治療賽道預(yù)計將迎來更穩(wěn)健的發(fā)展。

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

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