【制藥網 行業(yè)動態(tài)】 2023年國家醫(yī)保藥品目錄調整的現(xiàn)場談判和競價環(huán)節(jié)已經結束。據了解，今年的申報范圍再次向罕見病患者等特殊人群適當傾斜。
 

　　有人士表示，罕見病藥歷來為“國談”關注焦點。從去年開始，申報條件單設罕見病治療藥品，且沒有五年半內的批準上市時間限制。今年通過形式審查的罕見病藥有20多個。據悉，在國談收官之日，北海康城、新時代、勃林格殷格翰、愛可泰隆等密集出現(xiàn)，這些企業(yè)都有罕見病藥物通過形式審查名單。
 

　　根據國家醫(yī)保局在近日發(fā)布的《關于政協(xié)十四屆全國委員會第一次會議第03136號(醫(yī)療衛(wèi)生類270號)提案答復的函》中表示，近年來，國家醫(yī)保局通過優(yōu)化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保目錄。2023年國家醫(yī)保藥品目錄調整工作方案中對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫(yī)保目錄，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。
 

　　另有人士表示，此次醫(yī)保談判啟動之前，今年9月，國家衛(wèi)生健康委等六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種從121種增加至207種，體現(xiàn)了國家層面對罕見病治療重視。
 

　　據了解，自國家醫(yī)保局成立以來，已累計將26種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，平均降價超50%。疊加其他藥品準入方式，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已經有50余種納入醫(yī)保藥品目錄，切實提高了罕見病用藥保障水平。
 

　　推進醫(yī)保目錄準入談判，提高罕見病用藥可及性，近年來，我國正在不斷努力。
 

　　如2021年上市的達妥昔單抗β被列入國家《第一批臨床急需境外新藥名單》，是國內頭個上市的靶向GD2單抗，目前適應癥為初治高危和復發(fā)或難治性神經母細胞瘤。達妥昔單抗β沒有按罕見病藥申報條件申請，而只按一般新藥申報。6月公布的申報規(guī)則中，為罕見病單設的條件要求罕見病為《第一批罕見病目錄》所收錄，而神經母細胞瘤剛剛在今年9月被《第二批罕見病目錄》納入。
 

　　SMA(脊髓性肌萎縮癥)罕見病藥物諾西那生鈉和利司撲蘭在2021年和2022年國談中就備受關注，這兩個藥物談判成功，不僅滿足了臨床需要，也提高了企業(yè)收益。以諾西那生鈉為例，根據國家醫(yī)保局追蹤數據報告，企業(yè)談判成功后的銷售額一年可達到4.7億元，增長約2.6倍，治療患兒人數增長10.5倍，藥品銷量增長近42倍，人均年注射次數已達到5針，接近標準所需劑量。
 

　　近年來，罕見病診療和保障工作快速發(fā)展，但有人士在論文中表示，實際上罕見病患者的社會權利仍處于淺度配置階段，除了將部分罕見病用藥納入基本醫(yī)保、大病保險以及提供醫(yī)療救助外，并沒有向患者提供其他基本公共服務。
 

　　該論文建議，從國家層面應進一步完善醫(yī)院考核機制，將合理使用的罕見病用藥單列，不納入醫(yī)藥總收入增幅、醫(yī)療服務收入占比、次均費用等指標考核范圍，以免影響罕見病用藥落地。繼續(xù)完善醫(yī)保報銷政策，將部分治療周期長、費用高的病種納入門診特殊病保障范圍，符合大病保險和醫(yī)療救助的罕見病患者，繼續(xù)享受大病保險和醫(yī)療救助待遇。完善罕見病患者及家庭的綜合救助體系，明確慈善組織、商業(yè)保險的作用，構建以政府為主導、多方共付、風險共擔的罕見病高值藥物保障體系。
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。