近年來，隨著孤兒藥關(guān)注度越來越高，這一領(lǐng)域也屢傳好消息。如近日甘李藥業(yè)對外發(fā)布公告，宣布公司臨床一期候選藥物GLR2007獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認定。另外，亞盛醫(yī)藥近期也公布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予其在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認定，用于治療胃癌。這是APG-115獲得的頭個FDA授予的孤兒藥資格認定。
 

　　據(jù)甘李藥業(yè)提供的資料，GLR2007是一款細胞周期蛋白依賴性激酶4/6(CDK4/6)抑制劑，用于治療多形性膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)。目前，GLR2007 1期臨床試驗正處于患者入組階段，旨在研究GLR2007在晚期實體腫瘤患者體內(nèi)的藥物安全性、耐受性及給藥策略。
 

　　亞盛醫(yī)藥指，本次資格認定將有助于該藥物后續(xù)研發(fā)享受一定的政策支持，包括臨床試驗費用稅收減免、免除新藥上市申請費用、獲FDA研發(fā)資助，以及于獲批準治療胃癌后可獲美國市場7年獨占權(quán)。
 

　　孤兒藥領(lǐng)域?qū)覀骱孟?，這對于患者來說也是一大利好。據(jù)了解，近年來，我國針對孤兒藥的利好政策在持續(xù)不斷地出現(xiàn)。如2017年10月《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中提到，罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請；2018年，國家建立了頭批罕見病目錄，將121種罕見病納入其中；2019年2月，國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布關(guān)于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)通知；2019年4月，國家醫(yī)保局發(fā)布《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，明確提到優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。
 

　　隨著國家對罕見病救治越來越關(guān)注的情況下，近年來，多款罕見病藥品在我國上市，如包括阿加糖酶α注射用濃溶液、羅尼酶濃溶液等。
 

　　但是也有業(yè)內(nèi)人士指出，盡管罕見病用藥加速在我國上市，但藥物可及性和可獲得性方面依舊不足，截至今年5月，在國家衛(wèi)健委公布的《第一批罕見病目錄》中，僅有35種罕見病有治療藥物在我國上市，涉及63種藥物。目錄中仍有17種罕見病在國內(nèi)面臨“境外有藥、境內(nèi)無藥”的困境。
 

　　對于罕見病藥物的發(fā)展，有業(yè)內(nèi)人士指出，需要在政策引導下，整合多方資源。“罕見病人群非常小，其研發(fā)費用、時間，投入很大，如果有特殊的政策，如簡化審批、簡化流程，醫(yī)保很快能跟得上，大家就有動力再去研發(fā)。希望政策能盡早得到完善，更好地支持我國罕見病藥物的研發(fā)。”有行業(yè)人士表示。
 

　　同時，有業(yè)內(nèi)人士也強調(diào)，罕見病用藥不能完全靠國家醫(yī)保目錄，應(yīng)該和企業(yè)進行合理談判，促進相關(guān)藥物開發(fā)；在政策引導下，地方層面可以根據(jù)不同的條件水平和具體的待遇標準，也在地方醫(yī)保的基礎(chǔ)上通過大病醫(yī)療救助、財政支持進行多方的幫助罕見病患者。通過整合多方資源，實現(xiàn)患者獲益。
 

　　根據(jù)相關(guān)報告數(shù)據(jù)預測，2019~2024年，孤兒藥市場將以12.3%的年度復合增長率快速增長，到2024年達到2420億美元。而我國罕見病患者至少有2000萬，但目前只有5%的罕見病有治療方案。因此，孤兒藥對于創(chuàng)新藥企來說，將是一片藍海。“希望通過多方合力，孤兒藥市場能得到更好的開發(fā)，并受益于患者。”業(yè)內(nèi)人士說。