【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】9月21日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站公示，2個(gè)創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，擬適應(yīng)癥均為治療代謝相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)。
 

　　根據(jù)CDE公示，眾生藥業(yè)的ZSP1601片擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為代謝相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)；葛蘭素史的克注射用Efimosfermin alfa擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為用于治療成人代謝相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)。
 

　　代謝相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)是導(dǎo)致肝硬化、肝癌的關(guān)鍵階段，其發(fā)病機(jī)制錯(cuò)綜復(fù)雜。目前臨床上針對(duì)MASH的有效干預(yù)措施仍然十分有限，對(duì)人民健康和國(guó)家醫(yī)療體系造成了重大負(fù)擔(dān)。上述2款創(chuàng)新藥擬納入突破性療法有望加快產(chǎn)品上市進(jìn)程，將為患者帶來(lái)新的治療選擇。
 

　　資料顯示，Efimosfermin alfa 是一款 FGF21(成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子 21)長(zhǎng)效類似物，可每月皮下注射給藥一次。該產(chǎn)品旨在調(diào)節(jié)關(guān)鍵代謝途徑，以減少 MASH 患者的肝臟脂肪、改善肝臟炎癥和逆轉(zhuǎn)肝纖維化。II期BOS-580-201研究數(shù)據(jù)顯示，治療第24周，Efimosfermin alfa(300mg，每4周1次)組和安慰劑組實(shí)現(xiàn)MASH緩解且纖維化不惡化的患者比例分別為68%和29%，實(shí)現(xiàn)纖維化改善≥1期且MASH不惡化的患者比例分別為45%和21%。
 

　　ZSP1601是眾生藥業(yè)自主研發(fā)的一款磷酸二酯酶(PDE)抑制劑。臨床前多個(gè)MASH動(dòng)物藥效模型研究結(jié)果表明，ZSP1601可改善肝組織炎癥、水樣變性和壞死，且改善纖維化作用突出。2026 年 5 月，眾生藥業(yè)宣布，ZSP1601 用于治療 MASH 的 IIb 期臨床試驗(yàn)頂線數(shù)據(jù)初步分析結(jié)果積極。
 

　　兩款藥物同時(shí)擬納入突破性治療品種，標(biāo)志著國(guó)內(nèi) MASH 創(chuàng)新治療進(jìn)入多元機(jī)制并行的新階段。我國(guó)是全球代謝相關(guān)脂肪性肝病負(fù)擔(dān)重的國(guó)家之一。據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)有約三分之一成年人患有脂肪肝。在我國(guó)超重或肥胖人群中，脂肪肝患病率高達(dá)81.8%，并呈現(xiàn)上升趨勢(shì)。而隨著肝臟脂肪持續(xù)過(guò)度堆積，脂肪肝將進(jìn)一步發(fā)展為代謝相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)，這一階段是肝臟從“可逆轉(zhuǎn)單純脂肪堆積”跨入“不可逆肝損傷”的重要分水嶺，如錯(cuò)過(guò)這一關(guān)鍵干預(yù)窗口，終有可能導(dǎo)致肝硬化、肝癌等致命后果。因此，及時(shí)啟動(dòng)治療、逆轉(zhuǎn)脂肪肝發(fā)展至關(guān)重要。
 

　　近年來(lái)，我國(guó)在MASH新藥不斷突破，如司美格魯肽注射液(商品名：諾和盈)的代謝相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)近日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，適用于治療代謝相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)伴中重度肝纖維化(符合F2-F3期纖維化)的非肝硬化成人患者，成為獲批用于治療MASH的GLP-1RA類藥物。
 

　　業(yè)內(nèi)指出，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥與跨國(guó)新藥同臺(tái)競(jìng)技、多元機(jī)制互補(bǔ)，未來(lái)將為國(guó)內(nèi)脂肪肝高危人群筑牢健康防線，為肝病臨床治療打開全新局面。
 

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