【制藥網(wǎng) 市場分析】2月18日，藥明康德發(fā)布公告稱，該公司全資子企業(yè)藥明基金一期、GeneralAtlantic等8名投資人與北?？党杉捌渌嚓P(guān)方簽署優(yōu)先股認(rèn)購協(xié)議。擬認(rèn)購北?？党尚掳l(fā)行的169.21萬股優(yōu)先股股份，認(rèn)購金額為2000萬美元。
 

　　據(jù)了解，北海康成及其子公司成立于2012年，是專注于罕見病藥物的創(chuàng)新平臺型醫(yī)藥科技公司，擁有多個罕見病產(chǎn)品管線。還有兩款腫瘤產(chǎn)品康普舒®和奈拉替尼已分別在中國內(nèi)地和中國香港上市，另有治療亨特綜合征的Hunterase®產(chǎn)品，正在新藥報(bào)批階段。
 

　　罕見病又稱為“孤兒病”，是指僅在極少數(shù)人身上發(fā)生的稀罕病癥。目前，已經(jīng)明確的罕見病有7000多種，預(yù)計(jì)有超過3億名罕見病患者，占人口的1/15，其中，約一半罕見病患者為兒童，大約有30%患有罕見病的兒童在5歲之前便死亡。目前在中國，已有超過1680萬的罕見病患者。
 

　　近年來，隨著人口的上升，罕見病患者也日益增多，其用藥需求也不斷增加。因此在多種因素的影響下，罕見病用藥研發(fā)逐漸成為了新藥研發(fā)的主戰(zhàn)場。數(shù)據(jù)顯示，2018年罕見病用藥市場規(guī)模為 1310 億美元，并以12.3%的年復(fù)合增長率快速增長，預(yù)計(jì)到2024年，罕見病用藥市場規(guī)模將達(dá)到2420 億美元。罕見病用藥市場增速是同時期非罕見病用藥市場增速(6%)的兩倍，預(yù)計(jì)到2024年，罕見病用藥在處方藥市場中的占比將突破20%。
 

　　當(dāng)前，越來越多的大型制藥公司，如諾華、百健、羅氏、輝瑞以及賽默飛、CRO公司等正在通過并購、或與基因療法藥企深度合作的方式擴(kuò)大或引入自身在基因治療的業(yè)務(wù)板塊，通過掌握核心技術(shù)以及生產(chǎn)能力保證在罕見病治療領(lǐng)域的競爭力。
 

　　而近年來，我國對罕見病群體也予以了更多的關(guān)注。如在政策方面，去年1月，國家就決定對罕見病治療藥物給予增值稅優(yōu)惠，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計(jì)征增值稅。
 

　　隨著我國利好政策的陸續(xù)出臺，我國罕見病的診斷、治療和藥物研發(fā)開始逐步走向正軌，許多國外藥物也開始進(jìn)入中國市場，競爭日趨激烈。但實(shí)際上，各大跨國藥企研發(fā)管線眾多，實(shí)力強(qiáng)勁，我國本土企業(yè)在該領(lǐng)域的競爭力暫時還略顯不足。作為從業(yè)者，未來如何選擇罕見病的研發(fā)領(lǐng)域，如何制定相應(yīng)的研發(fā)策略，是國內(nèi)相關(guān)藥企先要深思的問題。