2022年11月22日，F(xiàn)DA宣布批準了一次性基因療法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)，用于治療18歲及以上血友病B患者，這是第6款AAV基因治療藥物海外獲批上市，也是FDA批準的治療血友病B成人患者的基因療法。Hemgenix每劑定價高達350萬美元。截止目前，國內也已有多款AAV基因治療藥物申請IND，其中IND申請獲批的AAV基因療法14款，針對適應癥大部集中在單基因遺傳病領域，如11月1日，天澤云泰的AAV基因治療藥物VGR-R01注射劑IND申請獲得CDE默示許可，其適應癥為CYP4V2基因突變導致的結晶樣視網(wǎng)膜變性，還有弘基生物的KH631、方拓生物的FT-001等。

基因療法，特別是以腺相關病毒為載體（AAV）的基因療法，是目前受關注的醫(yī)藥領域之一，隨著全球越來越多的基因治療產(chǎn)品的上市，以及基因治療技術的快速發(fā)展，國內基因治療產(chǎn)業(yè)也迎來快速發(fā)展。

腺相關病毒AAV因其免疫原性和細胞毒性低，可選擇靶向，能夠轉導分裂和靜止期細胞，并整合到宿主基因組中的頻率非常低，成為基因治療遞送載體。但是，高昂的售價，較少的適應癥人群，復雜的技術機制、高門檻的工藝開發(fā)、大規(guī)模生產(chǎn)、嚴苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗，對基因療法構成了嚴峻的挑戰(zhàn)。

基于此，12月27日（周二）14:00-15:30，生物制品圈與艾貝泰、澳斯康生物邀請到生物制藥領域資深專家才源博士、陳慶慶博士為我們帶來精彩的關于AAV的發(fā)展現(xiàn)狀、機遇與未來發(fā)展趨勢的線上報告。