【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】長(zhǎng)期以來(lái)，遺傳性耳聾主要依賴助聽(tīng)器或人工耳蝸進(jìn)行功能替代，無(wú)法修復(fù)致病根源。近日，一款重磅基因療法藥物獲FDA批準(zhǔn)上市，聽(tīng)力醫(yī)學(xué)將從傳統(tǒng)的“功能替代”邁入了“基因修復(fù)”新時(shí)代。
 

　　4月23日，再生元發(fā)布公告稱，其在研基因療法Otarmeni獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，這是一種針對(duì)罕見(jiàn)遺傳性聾癥的基因療法，治療OTOF 基因雙等位突變相關(guān)的重度-極重度、極重度感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失的兒童及成人患者。該藥物的獲批也標(biāo)志著頭個(gè)針對(duì)遺傳性聽(tīng)力損失的基因療法進(jìn)入市場(chǎng)。
 

　　FDA強(qiáng)調(diào)，這是頭個(gè)直接針對(duì)遺傳性聽(tīng)力損失分子根源進(jìn)行干預(yù)的療法。從科學(xué)意義上看，這是人類醫(yī)學(xué)從“癥狀治療”邁向“基因修復(fù)”的重要一步。Otarmeni的成功不僅驗(yàn)證了AAV載體在聽(tīng)覺(jué)基因療法中的巨大潛力，也揭示了實(shí)現(xiàn)更高效、更精準(zhǔn)遞送是下一代研發(fā)的關(guān)鍵。
 

　　據(jù)悉，此次獲批的Otarmeni是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法，通過(guò)向患者內(nèi)耳遞送“正常功能的基因”，以替代體內(nèi)失效的基因。該療法專門(mén)針對(duì)由OTOF基因突變引起的罕見(jiàn)聽(tīng)力障礙，該基因負(fù)責(zé)產(chǎn)生聲音信號(hào)傳遞至大腦所必需的關(guān)鍵蛋白。因此，該療法旨在讓耳朵重新獲得“聽(tīng)見(jiàn)”的能力，而非僅僅放大聲音。
 

　　本次獲批依據(jù)為關(guān)鍵性CHORD臨床試驗(yàn)(Ⅰ/Ⅱ期、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽研究)，該研究共納入20例年齡在10月齡至16歲的受試者。
 

　　關(guān)鍵臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，約80%的患者聽(tīng)力得到顯著改善，部分患者甚至恢復(fù)至接近正常水平，能夠聽(tīng)到低聲細(xì)語(yǔ)。接受治療的兒童在數(shù)周內(nèi)便開(kāi)始對(duì)聲音產(chǎn)生反應(yīng)，并逐漸能夠識(shí)別語(yǔ)言和參與社交互動(dòng)。值得注意的是，部分青少年患者同樣獲得了顯著聽(tīng)力改善，表明治療窗口可能比此前預(yù)期的更寬。
 

　　聽(tīng)力喪失是常見(jiàn)的感官障礙之一，影響著很多人。據(jù)《世界聽(tīng)力報(bào)告》顯示，現(xiàn)有超15億人患有不同程度的聽(tīng)力損失，到2050年，患聽(tīng)力損失的人數(shù)將近25億。據(jù)統(tǒng)計(jì)，大約50%的先天性聽(tīng)力損失與遺傳因素有關(guān)，目前臨床上的治療方案主要為佩戴助聽(tīng)器或植入人工耳蝸，但此類方法沒(méi)有基于病因?qū)W從根本上治愈聽(tīng)力損傷。因此，治療聽(tīng)力損失需要更好的替代療法。隨著基因治療的蓬勃發(fā)展，基于病毒載體的基因療法成為治療遺傳性聽(tīng)力損失的新熱門(mén)賽道。
 

　　在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，和元生物已布局這一前沿領(lǐng)域，構(gòu)建了覆蓋聽(tīng)覺(jué)基因療法全流程的產(chǎn)品與服務(wù)體系。據(jù)悉，和元生物可提供多種AAV1-9、Anc80L65、AAV-PHP.eB和AAV2.7m8等幾十種靶向耳科基因治療的AAV血清型病毒包裝服務(wù)；亦可提供特異性靶向內(nèi)耳毛細(xì)胞(Hair Cells, HCs，包括內(nèi)毛細(xì)胞, Inner hair cells, IHCs和外毛細(xì)胞, Outer hair cells, OHCs)、支持細(xì)胞(Supporting Cells, SCs)和螺旋神經(jīng)節(jié)(Spiral Ganglion Neurons, SGNs)的多種特異性啟動(dòng)子。此外和元生物已獲得AAV-ie血清型的官方授權(quán)。針對(duì)研發(fā)門(mén)檻，公司提供了從動(dòng)物造模、精準(zhǔn)注射到聽(tīng)覺(jué)功能全維度檢測(cè)的“一站式”聽(tīng)覺(jué)特色項(xiàng)目服務(wù)，全鏈條助力聽(tīng)覺(jué)基因療法的研發(fā)與轉(zhuǎn)化。
 

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