【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】特發(fā)性肺纖維化(IPF)被稱為 “不是癌癥的癌癥”，自然病程多變且無法預測，預后不佳，患者在確診后的中位生存期約為3年。據(jù)悉，近日該疾病領(lǐng)域迎來好消息。
 

　　10月22日勃林格殷格翰表示，其肺纖維化創(chuàng)新療法口服選擇性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑博優(yōu)維(那米司特片)正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)。該產(chǎn)品已在美國獲批用于治療成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)。其曾于2022年2月獲得FDA授予的IPF突破性療法認定。今年1月，該產(chǎn)品用于治療IPF被NMPA納入優(yōu)先審評。
 

　　資料顯示，那米司特片是一款口服PDE4B抑制劑，選擇性抑制PDE4B同工酶。在人體中，PDE4B同工酶在肺中高表達，并與纖維化和炎癥過程密切相關(guān)。通過抑制這些通路，那米司特片展現(xiàn)了抗纖維化和免疫調(diào)節(jié)的雙重效果。據(jù)悉，該產(chǎn)品是十年來頭個在III期臨床試驗中達到主要終點并成功獲批的IPF治療藥物，打破了該領(lǐng)域十余年無新藥獲批的局面，標志著IPF治療領(lǐng)域的突破性進展。
 

　　該產(chǎn)品此次在中國獲批是基于博優(yōu)維關(guān)鍵性III期臨床試驗FIBRONEER™-IPF的積極結(jié)果。結(jié)果顯示：與安慰劑相比，博優(yōu)維治療組的患者在第52周時用力肺活量(FVC, ml)較基線的下降顯著減少，達到了主要終點。博優(yōu)維顯示出良好的安全性及耐受性特征，單藥治療時停藥率與安慰劑相當。
 

　　IPF是一種常見的肺纖維化疾病，主要表現(xiàn)為進行性加重的呼吸困難。數(shù)據(jù)顯示，2023年中國肺纖維化藥物市場規(guī)模約為15.5億元，隨著未來獲批準的藥物數(shù)量不斷增加，以及有關(guān)藥物的適應(yīng)癥從IPF擴展至其他類型的肺纖維化，市場規(guī)模有望繼續(xù)增長。

 

　　據(jù)悉，在勃林格殷格翰之外，國內(nèi)藥企已在 IPF 賽道布局多個創(chuàng)新方向。如海思科的 HSK44459 片是進展快的本土 PDE4B 抑制劑。資料顯示，HSK44459片作為一種高選擇性的環(huán)核苷酸磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑，可以通過抑制炎性因子的滲出(主要)和成纖維細胞的增殖活化，達到抗炎和抗纖維化的作用。相較于傳統(tǒng)泛靶點PDE4抑制劑，選擇性PDE4B抑制劑預期在保留抗炎效果的基礎(chǔ)上，能減少胃腸道、中樞神經(jīng)等不良反應(yīng)。非臨床研究顯示，該藥在多種免疫細胞上具有抗炎功效，并在肺損傷或肺纖維化動物模型中展現(xiàn)出良好抗炎和抗纖維化藥效活性，此外該產(chǎn)品抑制心臟毒性的風險低，安全性良好。
 

　　此外，恒瑞醫(yī)藥、開拓藥業(yè)等也有布局。如恒瑞醫(yī)藥創(chuàng)新藥HRS-9813膠囊已獲批開展用于IPF適應(yīng)癥的臨床試驗。HRS-9813是由恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，能夠阻礙纖維細胞被招募至肺損傷部位，最終抑制纖維細胞分化為肌成纖維細胞，降低肺纖維化進程。開拓藥業(yè)的GT1708F是一款具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，通過抑制SMO蛋白的活性來影響Hedgehog通路的活性及其下游相關(guān)蛋白的表達，從而達到治療IPF的目的。
 

　　本次，那米司特片的獲批不僅打破了 IPF 治療的十年沉寂，更標志著我國在罕見病創(chuàng)新藥領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn) “全球同步” 的重大突破。隨著本土藥企加速布局，IPF 賽道將從 “進口藥壟斷” 轉(zhuǎn)向 “中外競合” 的新格局。對于患者而言，更多創(chuàng)新療法的涌現(xiàn)，有望讓這一 “不是癌癥的癌癥” 不再兇險。
 

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