利司撲蘭（Risdiplam）有調節(jié)運動神經元存活基因的作用，可用于脊髓性肌萎s癥(SMA)。SMA 是一種由于運動神經元存活基因1 ( SMN1 )突變所致的神經肌肉病,是常見的嬰幼兒致死性常染色體隱性遺傳病之一。 利司撲蘭是運動神經元存活基因2（SMN2）的剪接修飾劑，用于治療因染色體5q 突變導致SMN 蛋白缺乏而引起的SMA。體外試驗和體內SMA 轉基因動物模型試驗顯示，利司撲蘭可促進外顯子7 包含進SMN2 信使核糖核酸（mRNA）轉錄本中，從而增加腦內全長SMN 蛋白的生成量。體外和體內研究資料顯示，利司撲蘭可引起其他基因的選擇性剪接，包括FOXM1 和MADD。FOXM1和MADD被認為分別參與細胞周期調節(jié)和細胞凋亡，并被認為是導致動物試驗中產生不良反應的可能原因。

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中文名稱：利司撲蘭

英文名稱：Risdiplam

CAS：1825352-65-5

分子式：C22H23N7O  分子量：401.46

外觀性狀 為淺黃色至黃色粉末

純度 ≥98%