齊一生物科技（上海）有限公司
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今年到目前為止，英國(guó)已經(jīng)實(shí)施了一項(xiàng)新計(jì)劃，利用捐贈(zèng)的心臟來(lái)幫助那些患有心力衰竭的患者。在 10 月份，一個(gè)令人興奮的消息傳來(lái)，科學(xué)家成功地逆轉(zhuǎn)了老鼠的晚期心臟衰竭。這些發(fā)現(xiàn)對(duì)于治療的未來(lái)尤為重要，因?yàn)樾∈蠛腿祟惖男呐K實(shí)際上非常相似。
2018 年，我們將看到*個(gè)人類心臟衰竭治療臨床試驗(yàn)。早在 2015 年，一家名為 Celladon 的生物技術(shù)公司就曾做了幾次失敗的嘗試。從那以后，Celladon 的聯(lián)合創(chuàng)始人、西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院的教授 Roger J.Hajjar 博士一直在努力開(kāi)發(fā)一種設(shè)計(jì)基因療法的新療法。zui近結(jié)束的試驗(yàn)為 Hajjar 博士計(jì)劃明年進(jìn)行的人類試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。
Hajjar 和他的西奈山團(tuán)隊(duì)治療了 13 頭嚴(yán)重心臟衰竭的豬，其中 6 頭接受了基因療法治療，剩下的 7 頭接受了安慰劑的鹽水治療。接受基因療法治療的豬左心室的心力衰竭減少了 25%，左心室則減少了 20%。這些位置是重要的考慮因素，因?yàn)榇蠖鄶?shù)心力衰竭患者通常在器官的左心室有問(wèn)題。
治療的好處還不止于此：豬的心臟體積也縮小了 10%?？紤]到豬的心臟和人類的心臟大致相同，人們可以合理地希望在試驗(yàn)開(kāi)始時(shí)，人類患者也能看到類似的變化。
Hajjar 的基因治療療法旨在將一種基因引入身體，控制一種名為“磷酸酶 -1”的蛋白質(zhì)。在心力衰竭患者中，這種蛋白質(zhì)通常是高劑量的，過(guò)多的“磷酸酶 -1”會(huì)導(dǎo)致心臟難以收縮。
根據(jù)《麻省理工技術(shù)評(píng)論》的報(bào)道，Hajjar 說(shuō)：“通過(guò)識(shí)別所有患有心力衰竭的病人的分子目標(biāo)，我們可以治療所有的病人，而不僅僅是那些有特定基因突變的病人。”
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