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來自同濟大學醫(yī)學院，昆明理工大學等處的研究人員發(fā)表了題為“Modeling Rett Syndrome Using TALEN-Edited MECP2 Mutant Cynomolgus Monkeys”的文章，利用TALEN基因編輯技術，構建了食蟹猴神經發(fā)育性疾病Rett綜合征模型，這有助于科學家們深入探討RTT發(fā)病機理，臨床治療方法等。
這一研究成果公布在一期（5月18日）Cell雜志上，文章的通訊作者分別是同濟大學醫(yī)學院孫毅教授，昆明理工大學季維智教授和陳永昌教授，陳永昌教授同時也為*作者。
Rett綜合征（Rett syndrome）是一種主要影響兒童精神運動發(fā)育的神經系統(tǒng)疾病，由X-連鎖MECP2基因突變所導致，每1萬名女孩中就有一人受累于這一疾?。ǘ泻t常常會在出生或接近出生時喪命）。Rett綜合征可以引起智力和身體方面許多的障礙。由于很多不同的MECP2突變都可以引起Rett綜合征，這一疾病可造成從輕微到嚴重廣泛程度的障礙殘疾。目前Rett綜合征仍然沒有有效的治療方法。
2014年，季維智教授，孫毅教授等人利用轉錄激活因子樣效應物核酸酶，也就是TALENs獲得了出生即攜帶MECP2基因突變的雌性石蟹猴，這是采用TALENs技術構建出的*非人類靈長類動物模型。過去科學家們都只能通過病毒介導得到轉基因猴，而TALEN技術為疾病模式的研究提供了新的科研工具。這項研究zui終獲得了一只MECP2突變的雌性猴，證實了TALEN技術可作為非人類靈長類動物模型建立的有效工具。
在此基礎上，這項研究中，研究人員報告了經TALEN編輯的MECP2突變食蟹猴作為神經發(fā)育障礙模型各方面的詳細基因型和表型，完成了對經過基因編輯的MECP2突變猴的詳盡生學與行為學研究。
研究人員通過一系列行為分析，包括靈長類動物*的眼睛跟蹤檢測，結并MRI的腦成像分析，發(fā)現(xiàn)了一系列與RTT臨床表現(xiàn)相類似的生，行為和結構異常。此外，血液轉錄組圖譜分析顯示，突變猴同樣也有類似于RTT患者的免疫基因紊亂。
這些研究結果表明，動物模型與患者之間存在鮮明的表型和/或內表型（endophenotype）相似性，非人靈長類與人類具有高度相似的遺傳背景和生基礎，是人類疾病的理想動物模型。這對于了解RTT發(fā)病機理和探索臨床有效干預方法具有重要意義。
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