基因治療是過去十多年范圍內(nèi)的研究熱點(diǎn),主要用于治療遺傳性疾病、病毒感染和腫瘤等。其主要難點(diǎn)在于輸送核酸至特定組織或細(xì)胞。盡管病毒載體具有較率,但是其免疫原性,難以大規(guī)模生產(chǎn)等因素導(dǎo)致其無法應(yīng)用于臨床基因治療。樹形高分子被廣泛用作非病毒載體來轉(zhuǎn)染DNA或siRNA,然而它在基因治療領(lǐng)域的應(yīng)用受到低轉(zhuǎn)染效率和高細(xì)胞毒性等因素制約。因此,研究者們經(jīng)常對樹形高分子進(jìn)行表面化學(xué)修飾來提高其轉(zhuǎn)染效率以及生物相容性。
原文檢索:Surface-Engineered Dendrimers in Gene Delivery


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